合作概述 - 生物制药公司GENFIT与生物技术公司EVerZom宣布达成一项研究合作，旨在通过基于外泌体的再生技术扩展其对慢加急性肝衰竭的研究 [1] - 合作将结合EVerZom的外泌体专业知识和GENFIT在ACLF领域的领导地位，以加速治疗进展 [3] 合作细节与目标 - 双方计划进行探索性研究，以评估候选药物EViv对ACLF的疗效，并设定了明确的决策点，即在18个月内决定是否进入临床开发阶段 [2] - GENFIT拥有将EViv推进至临床开发阶段的独家许可选择权，前提是获得积极的体内概念验证结果 [3][8] - 在此研究合作下，EVerZom将贡献其外泌体专业知识及相关生物生产平台，而GENFIT将主导EViv的临床前评估 [8] 技术平台与候选药物 - 候选药物EViv利用了一种专有的外泌体平台，为ACLF带来创新的再生疗法方法 [3] - 外泌体是细胞自然分泌的微小生物囊泡（30至150纳米），在细胞间通讯中扮演关键角色，可运输蛋白质、信使RNA和其他功能性生物分子 [4] - EVerZom利用源自间充质干细胞的外泌体，这些外泌体以其再生和免疫调节特性而闻名，与细胞本身相比具有稳定性更高、变异性降低、患者安全性增强以及物流简化等优势 [4] 公司背景与专长 - GENFIT是一家致力于改善罕见且危及生命的肝病患者生活的生物制药公司，在肝病研发方面拥有超过二十年的丰富历史和扎实的科学传承 [5] - 公司目前专注于慢加急性肝衰竭及相关病症，并开发具有互补作用机制的疗法资产 [6] - GENFIT在开发高潜力分子方面具备专业知识，其研发组合涵盖多个开发阶段 [6][7] - EVerZom是一家法国生物技术公司，开创了基于间充质干细胞来源外泌体的下一代再生疗法，其专有的生物生产平台能够实现高产率、符合GMP标准的外泌体制造 [10] 其他业务与公司信息 - 除疗法外，GENFIT还拥有诊断特许经营权，包括用于检测代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的NIS2+® [9] - GENFIT总部位于法国里尔，并在巴黎、苏黎世和美国马萨诸塞州剑桥设有办事处，公司在纳斯达克和泛欧巴黎交易所上市 [10] - 2021年，Ipsen成为GENFIT的最大股东之一，收购了该公司8%的资本 [10]