文章核心观点 - 公司报告2025年第三季度财务业绩并重点介绍其基因疗法管线的关键进展，核心产品AMT-130（亨廷顿病疗法）在III期研究中显示出显著疗效，但FDA的监管反馈为BLA提交时间表带来不确定性 [2][3][4] - 公司通过增发融资约3.237亿美元，现金状况显著增强，截至2025年9月30日现金及投资证券总额为6.942亿美元，预计资金可支撑运营至2029年 [1][8][9] - 除AMT-130外，其他临床项目（AMT-260用于癫痫、AMT-191用于法布里病）取得积极早期数据，但AMT-162（ALS疗法）因一例严重不良事件自愿暂停招募 [6][8] 临床项目进展 - AMT-130（亨廷顿病）：36个月顶线数据达到主要和关键次要终点，高剂量组疾病进展减缓75%（cUHDRS评分，p=0.003）和60%（TFC评分，p=0.033），脑脊液NfL蛋白平均降低8.2% [4][5] - AMT-130监管路径：FDA在预BLA会议中转变立场，认为当前数据可能不足以作为BLA提交的主要证据，公司计划紧急与FDA沟通以明确后续步骤 [3][4][8] - AMT-260（颞叶癫痫）：完成首个队列3名患者入组，独立数据监测委员会审查后允许扩展至优势半球癫痫，预计2026年上半年更新数据 [1][8] - AMT-191（法布里病）：首批4名患者α-半乳糖苷酶A活性较正常均值（3.57 nmol）提升27-208倍（1.38-8.66 nmol），所有患者停用酶替代疗法后血浆lyso-Gb3水平稳定，预计2026年上半年更新数据 [1][8] - AMT-162（ALS）：因第二队列一例患者出现剂量限制性毒性（严重不良事件）自愿暂停招募，继续收集5名已治疗患者数据 [8] 财务状况 - 现金状况：截至2025年9月30日现金及投资证券为6.942亿美元，较2024年底的3.675亿美元增长89%，主要来自4.042亿美元的增发融资 [8][9] - 收入：2025年第三季度收入370万美元，较2024年同期的230万美元增长140万美元，主要因许可收入增加150万美元 [10] - 研发费用：第三季度研发费用3440万美元，同比增加380万美元，其中660万美元用于AMT-130的BLA提交准备 [12] - 行政费用：第三季度行政费用1940万美元，同比增加780万美元，包括300万美元用于AMT-130在美国的潜在商业化准备 [13] - 净亏损：第三季度净亏损8050万美元，每股亏损1.38美元，同比扩大（2024年同期净亏损4438万美元，每股亏损0.91美元） [17] 融资与资本结构 - 融资活动：2025年9月完成增发融资，净收益约3.237亿美元；同时将5000万美元现有债务期限延长至2030年10月，并可基于AMT-130监管里程碑提取额外1亿美元贷款 [8] - 资产负债表：总资产从2024年底的5.565亿美元增至2025年9月底的8.884亿美元，股东权益从赤字675万美元转为正权益2.287亿美元 [25][26]