核心临床数据更新 - Day One Biopharmaceuticals将于2025年11月23日在第30届神经肿瘤学会(SNO)年会上公布其关键药物OJEMDA(tovorafenib)在注册性FIREFLY-1研究中的长期耐用性和临床稳定性新数据[1] - 数据包括超过36个月随访期的结果以及首次披露的治疗后无治疗间隔数据 显示停药后仍能保持临床稳定性 并在疾病进展后具有再治疗潜力[1][2] - 公司研发负责人强调这些发现证实了tovorafenib在复发性或难治性儿童低级别胶质瘤患者中具有持续疗效和长期应答 强化了其差异化临床特征[3] FIREFLY-1试验关键疗效结果 - 关键性II期FIREFLY-1试验评估tovorafenib作为每周一次口服单药治疗 对象为6个月至25岁携带BRAF激活突变的复发性或进展性儿童低级别胶质瘤(pLGG)患者[2][7] - 试验组1(n=77)用于疗效分析 主要终点独立放射学审查委员会根据神经肿瘤高级别胶质瘤反应评估标准评估的最佳总缓解率达到67% 中位缓解时间为3个月[8] - 截至2023年6月5日数据截止时 中位缓解持续时间为16.6个月 根据儿科神经肿瘤低级别胶质瘤反应评估标准的次要终点最佳总缓解率为51% 中位缓解持续时间为13.8个月 中位缓解时间为5.3个月[8] 药物监管地位与市场定位 - Tovorafenib(美国商品名OJEMDA)是一种II型RAF激酶抑制剂 适用于6个月及以上携带BRAF融合/重排或BRAF V600突变的复发性或难治性儿童低级别胶质瘤患者[4] - 该适应症基于加速批准途径获批 目前正在III期FIREFLY-2/LOGGIC试验中作为一线疗法进行评估[4][5] - 药物已获得FDA突破性疗法和罕见儿科疾病认定 以及FDA和欧盟委员会授予的孤儿药资格 用于治疗恶性胶质瘤和胶质瘤[6] 疾病背景与市场机会 - 儿童低级别胶质瘤是儿童中最常见的脑肿瘤 美国年发病率约1100例 欧洲约700例 需要一线系统性治疗[9] - BRAF是pLGG中最常发生改变的基因 BRAF改变占全球pLGG病例的50%以上 在OJEMDA获批前 针对BRAF融合驱动的pLGG没有获批疗法[9] - FIREFLY-1试验共纳入137例BRAF改变的复发性或难治性pLGG患者 这些患者至少接受过一种前期治疗[8]