合作概述 - MeiraGTx与礼来公司宣布达成一项针对眼科领域的广泛战略合作[1] - 合作内容包括授予礼来AAV-AIPL1项目的全球独家权利以及眼科基因治疗技术的使用权[2][3] 合作资产与核心技术 - AAV-AIPL1项目针对因AIPL1基因缺陷导致的莱伯先天性黑蒙4型，临床数据显示11名4岁以下法定盲童在接受治疗后全部获得视力[2] - 礼来还将获得MeiraGTx创新的基因治疗技术使用权，包括新型玻璃体内衣壳、定制启动子以及专有核糖开关技术[3] - 核糖开关技术平台可通过口服小分子诱导剂精确、可滴定地控制体内治疗性蛋白或基因编辑核酸酶的生产[3] 财务条款 - MeiraGTx将获得7500万美元的首付款，并有资格获得总额超过4亿美元的里程碑付款[4] - 公司还有资格获得授权产品的分层特许权使用费[4] 公司背景与能力 - MeiraGTx是一家垂直整合的临床阶段遗传医学公司，拥有四个后期临床项目[6] - 公司拥有行业最全面的内部生产能力，包括5个全球设施，其中两个获GMP病毒载体生产许可[6] - 公司技术平台涵盖衣壳筛选、启动子工程、载体优化至内部GMP生产，旨在加速下一代遗传医学从概念到临床的进程[5]