临床试验核心数据 - bezuclastinib联合sunitinib治疗的中位无进展生存期（mPFS）达到16.5个月，显著优于sunitinib单药治疗的9.2个月，疾病进展或死亡风险降低50%（HR=0.50）[1][2][4] - 联合治疗组的客观缓解率（ORR）为46%，而单药治疗组为26%，具有高度统计学显著性（p<0.0001）[1][2][4] - 基于持续接受治疗的患者数量，预计bezuclastinib联合疗法的平均治疗持续时间将超过19个月[5] 安全性与耐受性 - bezuclastinib联合疗法总体耐受性良好，与sunitinib已知的安全性特征相比，未观察到新的独特风险[1][6] - 最常见的3级及以上治疗中出现的不良事件在联合治疗组与单药治疗组的发生率对比为：高血压（29.4% vs 27.4%）、中性粒细胞减少（15.2% vs 15.4%）、ALT/AST升高（10.8% vs 1.4%）、贫血（9.3% vs 4.8%）和腹泻（7.8% vs 7.2%）[6] - 因治疗相关不良事件导致停药的比例在联合治疗组为7.4%，单药治疗组为3.8%[6] 临床意义与行业影响 - 这是超过20年来在二线胃肠道间质瘤（GIST）患者中获得阳性结果的首次3期试验，可能改变临床实践[1][3] - 公司首席执行官及外部专家认为该联合疗法有望成为二线GIST治疗的新标准疗法[3] - 针对急需此新疗法的GIST患者，公司已有扩大可及计划[3] 公司后续计划与里程碑 - 计划在2026年上半年向美国FDA提交bezuclastinib用于GIST的新药申请（NDA）[1][2] - 计划在2026年上半年的一次科学会议上公布PEAK试验的完整结果[1][2][7] - 计划在2025年12月公布针对晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）的关键APEX试验顶线结果[11] - 计划在2025年底前提交bezuclastinib用于非晚期系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）患者的首个NDA[11]