重大战略交易 - 诺华宣布与公司达成最终合并协议，将以约120亿美元的总股权价值收购公司 [1] - 交易预计在2026年上半年完成，前提是完成早期精准心脏病项目分拆为独立上市公司（SpinCo）以及其他常规交割条件 [6] - 交易完成后，诺华将获得公司的神经科学管线项目及其差异化的RNA靶向递送平台，包括三个后期临床开发项目 [6] 核心产品管线进展 - 针对杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗药物delpacibart zotadirsen（del-zota）在2025年10月与FDA进行了生物制品许可申请（BLA）前会议，为加速批准铺平道路，计划于2026年提交BLA [1][6] - del-zota的一年数据显示，在多个关键功能指标上实现了持续的肌肉保护，导致疾病进展出现有意义的改善和逆转 [1][6] - 针对1型强直性肌营养不良（DM1）的治疗药物delpacibart etedesiran（del-desiran）其全球三期HARBOR™试验已完成患者招募，预计在2026年下半年公布54周顶线数据 [6] - 针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的治疗药物delpacibart braxlosiran（del-brax）已与FDA就加速和完全批准路径达成一致，其FORTITUDE™生物标志物队列的顶线数据预计在2026年第二季度公布 [6] 第三季度财务表现 - 公司持有现金、现金等价物和有价证券总额约为19亿美元，反映了公司通过公开发行获得的6.514亿美元净收益以及根据销售协议出售普通股获得的1.855亿美元 [1][6] - 预计截至2025年9月30日的现金余额足以支持其运营至2028年中 [6] - 第三季度合作收入为1250万美元，前九个月合作收入为1790万美元，主要来自与礼公司合作达成的一项1000万美元临床开发里程碑付款 [6] - 第三季度研发费用为1.549亿美元，去年同期为7720万美元，增长主要源于核心管线项目的推进以及生产成本的增加 [6][13] - 第三季度净亏损为1.744亿美元，去年同期为8040万美元 [13]