项目概述 - 公司宣布其首个针对1型糖尿病（T1D）的研发项目CNTY-813 [1] - 该项目由诱导多能干细胞（iPSC）衍生的β胰岛细胞组成，并采用了公司专有的Allo-Evasion™ 5.0技术 [1] - 该技术旨在保护细胞免受T细胞、NK细胞和体液免疫排斥，目标是在无需系统性免疫抑制的情况下实现持久的血糖控制 [1] 技术优势与临床潜力 - 公司相信其工程化的iPSC衍生β胰岛细胞能够在不需长期免疫抑制的情况下实现持久的血糖控制 [2] - 若获监管机构批准，其悬浮生物反应器工艺能够大规模生产成熟、功能性的β胰岛细胞，有望生产出适用于广泛患者的一致药物产品 [2] - 一种现成的、免疫规避的β胰岛细胞疗法，能在不进行系统性免疫抑制的情况下恢复生理性胰岛素生产，将代表一种范式转变 [2] 临床前数据亮点 - 临床前数据显示，在糖尿病小鼠模型中能快速并持续地使葡萄糖恢复正常 [2] - 显示出显著的葡萄糖刺激胰岛素分泌（GSIS），并检测到人C肽 [2] - 工程化细胞对NK细胞介导的杀伤和抗体依赖性细胞毒性具有抵抗力 [2] - 具体表现为，在移植iPSC衍生β胰岛细胞后，链脲佐菌素诱导的糖尿病模型实现了快速且持续的血糖控制，包括维持正常血糖和人C肽生产 [6] - 在体外显示出显著功能，包括GSIS，其刺激指数与成熟β细胞表型一致 [6] - Allo-Evasion™ 5.0技术通过敲除HLA I类和II类、表达基于CD300a的泛NK抑制配体以及免疫球蛋白降解酶，实现了免疫保护，在NK细胞毒性和ADCC测定中保持了细胞存活 [6] 研发与监管路径 - 公司预计在2025年底前启动支持新药临床试验申请的研究 [3] - 计划最早在2026年向美国FDA提交IND申请 [3] 市场机会与疾病负担 - 全球约有900万人受1型糖尿病影响，其中美国约200万人 [4] - 尽管使用外源性胰岛素，仍有大量患者面临持续性低血糖、血糖波动和长期并发症 [4] - 当前1型糖尿病的治疗给医疗系统带来沉重负担，美国每年在胰岛素上的花费约为60亿至80亿美元 [4] - 相对于依赖供体的移植或受设备限制的解决方案，一种可扩展的、现成的、具有免疫规避功能的β胰岛细胞疗法有望覆盖更广泛的患者群体 [4] - 公司的β胰岛项目旨在结合临床影响与可盈利的可扩展性路径，支持长期价值创造的潜力 [4] 公司背景 - 公司是一家生物技术公司，致力于推进诱导多能干细胞衍生的细胞疗法管线，以有意义地应对自身免疫疾病和癌症 [7] - 公司的疗法源自其iPSC细胞工厂，并利用其新颖的免疫规避工程技术Allo-Evasion™ [7] - 公司相信其开发现成细胞疗法的方法将扩大患者可及性，并提供优于现有细胞疗法的优势 [7]