文章核心观点 - 公司报告2025年第三季度财务业绩，并重点更新了其核心候选药物govorestat在三种罕见病适应症（CMT-SORD、Classic Galactosemia、PMM2-CDG）的临床开发与监管进展 [2][3][4][12] 监管策略更新 - 针对CMT-SORD适应症，公司已完成与FDA的C类会议，并收到正式会议纪要，就支持新药申请（NDA）提交的潜在要求进行了建设性讨论 [7] - FDA在C类会议中提出了关键待解决问题，包括CMT-SORD病理生理学的确凿证据、山梨醇水平作为替代终点的使用、潜在3期试验主要终点的选择以及致癌性测试 [7] - 基于会议纪要和会后书面沟通，公司计划提交额外C类会议的请求，以进一步讨论潜在的3期试验设计，目前尚未决定具体的监管批准提交策略 [7] - 针对Classic Galactosemia适应症，公司已获准在2025年第四季度与FDA举行会议，以讨论后续监管路径，此会议是对2024年11月收到的完整回复函（CRL）和警告信的跟进 [6][8] 临床开发进展 - 针对PMM2-CDG适应症，一项正在进行的单患者研究者发起试验的结果于2025年10月发表在《Journal of Inherited Metabolic Disease》上，并在2025年美国人类遗传学学会（ASHG）年会上公布 [9] - 在该单患者试验中，govorestat治疗耐受性良好，未报告与治疗相关的不良事件，并观察到全血山梨醇水平的剂量依赖性降低 [9] - 经过治疗，Nijmegen儿科CDG评分量表（NPCRS）改善了9分，相当于46%的提升 [9] - Govorestat针对PMM2-CDG已获得FDA的孤儿药认定和罕见儿科疾病认定 [9] 公司治理与财务 - 2025年11月，John Johnson因个人原因通知董事会其决定辞去执行董事长及董事职务，其辞职并非因与公司在任何运营、政策或实践方面存在分歧 [10] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为1190万美元，较2024年12月31日的7940万美元显著减少 [13] - 2025年第三季度研发费用为960万美元，较2024年同期的1480万美元减少约520万美元，主要因临床及临床前费用、股权激励、监管及其他费用减少所致 [13] - 2025年第三季度一般及行政费用为820万美元，较2024年同期的1500万美元减少约690万美元，主要因法律及诉讼和解费用增加被人员、数据存储、股权激励及商业费用整体减少以及保险回收额增加所抵消 [13] - 2025年第三季度净亏损为1900万美元，基本和稀释后每股净亏损为0.13美元，较2024年同期的净亏损6860万美元（基本和稀释后每股净亏损0.48美元）有所收窄 [13]