公司股价与交易量 - 公司股价大幅下跌58.8%至0.37美元 [1][4] - 当日成交量为2007万股 远高于其平均成交量488万股 [1] 产品管线与监管进展 - 公司就Govorestat治疗CMT-SORD的监管策略提供更新 [1] - CMT-SORD是一种遗传缺陷 导致机体无法代谢山梨醇 造成其在细胞中毒性积聚并损害周围神经 [2] - 公司已收到与FDA在2025年第三季度举行的Type C会议的正式会议纪要 [2] - 会议关键未决问题包括CMT-SORD病理生理学的确凿证据、山梨醇水平作为替代终点的使用、潜在3期试验的主要终点选择以及致癌性测试 [3] - 基于会议纪要和会后书面沟通 公司计划提交额外Type C会议请求 以进一步讨论潜在3期试验设计 [3] - 公司尚未确定潜在监管批准提交的具体路径 包括未来是否通过加速批准途径提交 [4] 公司财务状况 - 截至2025年9月30日 公司现金及现金等价物总额为1190万美元 [4]