临床项目更新 - 公司发布KRRO-110治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的1/2a期REWRITE临床试验项目更新[1] - KRRO-110在AATD患者中产生了功能性M-AAT蛋白，但单次给药后达到的蛋白水平未达到基于临床前数据的预期[2] - 在两个单次递增剂量队列中，5名可评估患者的最高峰值总AAT蛋白约为10 µM，较基线最大增幅约为3 µM，但未达到11 µM的保护阈值[3] - 未观察到剂量限制性毒性或治疗相关的严重不良事件[3] 战略重组与运营调整 - 公司实施战略性重组，将裁员约三分之一（34%），以将资源集中在生成临床数据和推进其他靶向肝脏的GalNAc偶联项目上[4][6] - 通过重组，公司现金、现金等价物和有价证券为1.025亿美元，资金跑道预计将延长至2027年下半年[4][6] - 公司提名KRRO-121作为下一个开发候选药物，用于治疗高氨血症，包括尿素循环障碍和肝性脑病患者[5] - 预计在2026年下半年提交KRRO-121首次人体试验的监管申请文件[5] 合作与市场反应 - 公司与诺和诺德（Novo Nordisk）修订了研发合作与许可协议，协议修订包括对第一个研发计划下的当前靶点设立12个月的暂停评估期[5] - 公司股价在周四交易中下跌80%，报收于6.27美元，当日成交量为668万股，远高于142万股的日均成交量[1][8] - William Blair将公司股票评级从“跑赢大盘”下调至“与大盘持平”，分析师认为KRRO-110目前的临床数据缺乏竞争力，且公司退回到临床前阶段[7]