核心临床进展与监管里程碑 - BB-301获得美国FDA授予的快速通道资格，基于积极的1b/2a期临床试验中期结果以及计划用于关键性研究的专有应答者分析[1] - 1b/2a期临床试验的中期结果显示，队列1的6名患者全部达到对BB-301应答的正式统计学标准，应答率为100%[1][2][4] - 队列2的首名患者已于2025年第四季度成功接受BB-301治疗[1][4] - 独立数据安全监测委员会在队列1第六名患者完成给药后28天访视后召开会议，建议继续推进1b/2a期临床治疗研究的受试者入组[4] 公司融资与资金状况 - 公司通过包销公开发行和同步定向增发完成募资，总募资额扣除费用前约为1亿美元，将用于推进BB-301的注册项目及相关监管申报活动[1][5][7] - 截至2025年9月30日，公司持有现金及现金等价物9450万美元[7] - 2025年11月5日的股权融资具体条款为：公开发行593万股普通股，同步向长期投资者Suvretta Capital定向增发148.1481万股，发行价格均为每股13.50美元，并授予承销商30天内额外购买88.95万股普通股的期权[5] 财务业绩表现 - 截至2025年9月30日的季度总费用为980万美元，较2024年同期的580万美元有所增加[6] - 研发费用为340万美元，低于2024年同期的360万美元，主要与BB-301的持续临床开发相关[6] - 一般及行政费用为640万美元，显著高于2024年同期的220万美元[6] - 季度综合营业亏损为890万美元，2024年同期亏损为520万美元[7] - 季度归属于股东的净亏损为900万美元，基本和稀释后每股亏损为0.22美元，2024年同期净亏损为510万美元，每股亏损0.18美元[7][9] 公司治理与产品平台 - 2025年11月3日，Sharon Mates博士加入公司董事会，其曾担任被强生以146亿美元收购的Intra-Cellular Therapies公司的联合创始人、董事长兼首席执行官[3][5] - BB-301是一种基于公司专有"沉默与替换"DNA定向RNA干扰平台的新型基因疗法，旨在治疗眼咽肌营养不良症[11][12] - 该平台通过单次给药，实现持续沉默致病基因并同时递送野生型替代基因[12]