监管批准更新 - 美国食品药品监督管理局对Elevidys基因疗法更新标签，增加了最高级别的安全警告——黑框警告，并限制了其批准使用范围[1] - 更新后的批准基于在非行走儿科患者中发生的致命性肝损伤报告[1] 使用范围限制 - Elevidys现在仅可给予4岁或以上、经确认携带DMD基因突变且能行走的患者使用[2] - 使用限制是由于在接受该疗法的非行走患者中报告了致命的急性肝功能衰竭[2] - 在发生死亡事件后，公司自愿暂停了针对非行走患者的使用[2] 安全事件详情 - 报告的致命病例中，受影响儿童在治疗后两个月内出现肝脏酶严重升高并需要住院治疗[3] - 另有一例非致命但严重的肝损伤病例，并发症包括肠系膜静脉血栓形成、肠道损伤、组织坏死和门静脉高压[3] 标签具体变更 - 增加了关于严重及可能致命肝损伤风险的显著黑框警告[5] - 引入了关于何时应使用及不应使用该疗法的新指南，并更新了安全性、剂量、副作用和患者咨询部分[5] - 发布了面向患者和护理人员的新版药物指南[5] 公司股价表现 - 公司股价在FDA发布消息后上涨，周五收盘报18.81美元，涨幅达5.56%[3] - 根据数据，公司股价在过去六个月中下跌近50%[3]