核心观点 - 公司专注于开发口服多发性硬化症治疗药物vidofludimus calcium 并在2025年ECTRIMS会议上展示了多项积极的临床研究数据 凸显了该药物在改善残疾和延缓疾病进展方面的潜力 同时三期临床试验按计划推进 专利保护得到加强 [1][4][5] 临床研究进展 - 在2025年ECTRIMS会议上展示了CALLIPER研究结果 显示对确认残疾改善有统计学显著影响 并在原发性进展型多发性硬化症患者亚组中显示出延缓残疾恶化的数值获益 [2][6] - EMPhASIS二期开放标签扩展试验数据显示 144周后仍有92.3%的患者无12周确认的残疾恶化 证明了治疗效果的持久性以及良好的安全性和耐受性 [3][7] - 三期ENSURE试验针对复发型多发性硬化症 主要终点为至首次复发时间 预计2026年获得顶线数据 次要终点旨在确认药物的神经保护潜力 [4][10][11] 药物优势与潜力 - 药物显示出优异的安全性和耐受性 在长达144周的开放标签扩展研究中脱落率很低 [8] - 药物在延缓残疾进展方面效果一致 与CALLIPER研究和临床前研究观察结果相符 其作用机制可能与激活Nurr-1蛋白这一具有神经保护潜力的新途径有关 [9][12] - 该口服治疗方案有望凭借其强大的安全性和风险获益特征 改变多发性硬化症的治疗模式 [11] 知识产权与商业前景 - 新获得的美国专利涵盖了进展型多发性硬化症的剂量强度 与此前获得的复发型多发性硬化症专利相辅相成 [13] - 一系列专利为资产提供了广泛保护 有助于确保市场独占期延长至2041年之后 [4][13] - 公司持续与潜在合作伙伴就产品上市进行讨论 [14]