公司战略与项目进展 - 公司宣布启动针对普拉德-威利综合征（PWS）的研发项目，并提名BMB-105作为新的临床候选药物[1] - 公司为支持PWS项目，聘请了四位全球PWS专家加入其科学顾问委员会[1] - 公司计划启动一项名为NOVA的临床研究，旨在评估BMB-101对PWS患者暴食症和相关行为症状的效用，该研究结果将为后续BMB-105的研究设计提供参考[2] 临床研究设计 - NOVA研究是一项双盲、随机、为期最长16周的2a期研究，包括4周筛选期、4周剂量递增滴定和8周维持期[7] - 研究完成后，参与者可选择进入一项非盲、开放标签的扩展阶段，继续接受BMB-101治疗长达9个月[7] - 研究的主要目标是评估BMB-101对PWS患者暴食相关行为的影响，次要目标包括评估其对其他行为障碍的效果以及安全性和耐受性[10] 候选药物BMB-101概况 - BMB-101是一种新型支架结构的5-HT2C Gq蛋白偏向激动剂，专为需要长期治疗且易产生耐受性的神经系统疾病设计[10] - 在临床前研究中，BMB-101在癫痫、暴食、攻击性等多种动物模型中显示出疗效[11] - 在针对64名健康志愿者的1期临床研究中，BMB-101在所有剂量下均表现出良好的安全性和耐受性，未观察到严重不良事件[12] 疾病背景与市场机会 - 普拉德-威利综合征（PWS）是一种罕见的遗传性神经发育障碍，发病率约为每15,000名新生儿中有1例[2][8] - PWS的标志性特征是暴食症，这是一种危及生命的慢性疾病，目前尚无能够充分解决该症状及相关神经行为挑战的药物[8][9] 科学顾问委员会专家背景 - Tania Markovic博士是悉尼皇家阿尔弗雷德医院代谢与肥胖服务部主任，拥有20年肥胖管理与研究经验，并负责管理成人PWS患者门诊[2] - Jennifer Miller博士是佛罗里达大学儿科内分泌学教授，专门研究PWS，目前随访着全球超过500名PWS患者[3] - Elizabeth Roof女士是范德比尔特大学高级研究专家，拥有近30年PWS患者研究经验，个人评估过超过450名PWS患者，并管理过多项NIH和临床试验[4] - Theresa Strong博士是普拉德-威利研究基金会的创始成员之一，并负责指导其资助项目[6]