核心临床数据发布 - 公司宣布在《Journal of Hematology & Oncology》上发表了REZLIDHIA (olutasidenib) 治疗复发或难治性mIDH1急性髓系白血病的关键2期注册试验的最终五年数据[1] - 最终五年随访分析显示，olutasidenib在R/R mIDH1 AML患者中持续表现出持久的疗效和可控的安全性，包括对先前venetoclax治疗无效的患者[2] - 在147名可评估疗效的患者中，完全缓解或伴部分血液学恢复的完全缓解率为35%，中位持续时间为25.3个月，总缓解率为48%，中位持续时间为15.5个月，中位总生存期为11.5个月[5] - 在实现总缓解的71名患者中，66%在2个月内出现缓解，24%需要2至4个月，10%需要至少4.6个月（最多10.2个月）的治疗才能实现缓解，该组患者的中位总生存期为32.7个月[5] 患者亚组疗效 - 接受过1-2种既往方案治疗的患者比接受过3种既往方案的患者有更高的CR/CRh率（41% vs 24%）、ORR（54% vs 39%）和更长的中位OS（13个月 vs 8.9个月）[5] - 在12名对先前venetoclax治疗无效的患者中，33%达到CR/CRh，CR/CRh的中位持续时间尚未达到（3名患者持续缓解中，时间分别为22.6、36.9和50.6个月），中位OS为16.2个月[5] 安全性概况 - 五年安全性概况与三年分析一致，未发现新的安全信号，也未报告新的分化综合征病例[5] - 在153名接受REZLIDHIA治疗的R/R AML患者中，16%发生分化综合征，其中8%为3级或4级，1%致死；23%出现肝毒性，13%为3级或4级[10][13] 药物研发与合作进展 - 公司正在评估olutasidenib在mIDH1起作用的其他疾病领域，并与MD Anderson癌症中心和CONNECT儿科神经肿瘤中心合作[4] - 与MD Anderson合作的第五项研究（评估olutasidenib联合疗法治疗R/R IDH1突变髓系恶性肿瘤的2期研究）已于9月启动患者招募[12] - CONNECT的2期TarGeT-D研究（评估olutasidenib联合替莫唑胺治疗新诊断IDH1突变高级别胶质瘤年轻患者）已于10月招募首名患者[12] 疾病背景与市场 - 急性髓系白血病是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，主要影响成人，约占所有成人癌症的1%，美国癌症协会估计2025年美国将有约22,010例新发病例[6] - 约一半AML患者在治疗缓解后会复发，10%-40%的新诊断患者为难治性，复发或难治性AML领域仍存在未满足的医疗需求[7]