公司概况与市场观点 - uniQure N V 是一家总部位于荷兰的生物技术公司 专注于开发旨在一次性给药并可能治愈严重遗传性疾病的基因疗法 [4] - 华尔街对该公司持积极看法 其被认为是当前最热门的小盘股之一 [1] - Wells Fargo分析师Yanan Zhu于11月12日重申对该公司的买入评级 但将目标价从80美元下调至60美元 [1] - TD Cowen分析师Joseph Thome于11月11日维持对该股的买入评级 [1] 核心产品AMT-130研发进展 - 实验性基因疗法AMT-130旨在治疗亨廷顿病 [2] - 9月份公布的三年期研究关键结果显示 该疗法能显著减缓疾病进展 [2] - 公司管理层对AMT-130的数据和潜力保持信心 并正积极与FDA沟通以探索可行的前进路径 [4] 核心产品AMT-130监管动态 - 美国FDA于11月3日对AMT-130给出了负面反馈 认为其早期I/II期研究的数据不足以支持作为获批上市的主要证据 [3] - 因此 AMT-130的生物制品许可申请前会议的时间安排目前尚不明确 [3]