临床试验进展 - 公司已完成确认性III期FLASH2研究的中期分析所需的50名患者入组，该研究计划总共入组80名早期皮肤T细胞淋巴瘤患者 [1] - 计划的中期分析将在2026年第二季度进行，顶线结果预计在2026年下半年公布 [2] - 截至目前，研究的总体盲化应答率为48%，显著高于基于保守假设（HyBryte™组40%应答率，安慰剂组10%应答率）的预期总体盲化研究应答率25% [2] - 在一项由研究者发起的研究中，HyBryte™在治疗18周后显示出75%的应答率 [2] 产品优势与机制 - HyBryte™是一种首创的光动力疗法，其活性成分为合成金丝桃素，通过安全的可见光激活 [3] - 该疗法利用红黄光谱的可见光，比紫外线更能深入皮肤，因此可能治疗更深的皮肤病变 [3] - 该治疗方法避免了常用DNA损伤药物和其他依赖紫外线照射的光疗所固有的继发性恶性肿瘤风险 [3][9] - 在已发表的II期临床研究中，局部金丝桃素治疗使患者获得统计学显著改善，而安慰剂无效 [5] 前期临床数据 - 在先前的III期FLASH试验中，完成18周治疗的患者治疗应答率为49% [8] - 在第一个双盲治疗周期中，接受HyBryte™治疗的患者有16%达到至少50%的病变减少，而安慰剂组仅为4% [6] - 在第二个开放标签治疗周期中，接受12周HyBryte™治疗的患者应答率为40% [7] - HyBryte™在治疗斑块和斑片病变方面同样有效，斑块病变应答率为42%，斑片病变应答率为37% [7] 监管与市场背景 - HyBryte™已获得FDA的孤儿药和快速通道资格，以及EMA的孤儿药认定 [5] - FDA和EMA已表示需要第二次成功的III期试验来支持上市批准 [10] - FDA已授予一项孤儿产品开发赠款，总额260万美元，为期4年，用于支持HyBryte™在早期皮肤T细胞淋巴瘤患者中的扩大治疗评估 [13] - 皮肤T细胞淋巴瘤是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，在美国估计影响约31，000人，每年约有3，200例新病例，在欧洲影响约38，000人，每年约有3，800例新病例 [14][15] 公司业务概览 - 公司是一家专注于开发治疗罕见病的后期生物制药公司 [1][16] - 其专业生物治疗业务部门正在推进HyBryte™作为治疗皮肤T细胞淋巴瘤的新型光动力疗法的潜在商业化 [16] - 该业务部门的开发计划还包括将合成金丝桃素扩展到银屑病适应症 [16] - 公司公共卫生解决方案业务部门包括针对蓖麻毒素、丝状病毒和COVID-19的疫苗候选产品开发项目 [17]