公司战略评估与重组 - 公司董事会已启动评估战略替代方案的程序 旨在为股东创造最大价值 考虑的选项包括但不限于合并、收购、合作伙伴关系、合资企业、许可安排或其他战略交易 [1][2] - 作为战略评估的一部分 公司正在实施成本控制和现金保全措施 其中包括将员工总数裁减约46% [4] - 公司未设定完成战略评估程序的时间表 且不保证该评估会导致任何交易或特定结果 [3] 核心产品管线进展 - 公司已完成与美国FDA就govorestat治疗CMT-SORD适应症举行的Type C会议 目前正在评估会议纪要和书面沟通 并计划提交召开额外Type C会议的请求 以进一步讨论潜在的3期试验设计 [6] - 公司已收到FDA关于govorestat治疗Classic Galactosemia适应症所提交数据的书面反馈 目前正与顾问一起评估反馈 以决定后续开发步骤 未来可能就潜在的3期试验设计与FDA进行更多讨论 [7] - 公司强调对将govorestat带给罕见疾病患者的承诺坚定不移 启动战略评估旨在保存现金储备 并为所有利益相关者寻求最佳前进路径 [5] 公司背景 - Applied Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司 专注于针对罕见疾病已验证的分子靶点开发新药候选物 [8] - 公司的核心候选药物govorestat是一种新型中枢神经系统渗透性醛糖还原酶抑制剂 旨在治疗包括Classic Galactosemia、CMT-SORD和PMM2-CDG在内的CNS罕见代谢疾病 [8]