合作与临床试验 - Mesoblast Limited与美国国立卫生研究院资助的血液和骨髓移植临床试验网络将合作开展一项针对成人严重类固醇难治性急性移植物抗宿主病的关键性试验，试验药物为Ryoncil [1] - 该试验旨在将这种已在儿童和青少年中获得FDA批准的潜在挽救生命疗法扩展应用于成人患者 [2] - 试验方案将于2026年第一季度提交给FDA以启动患者入组 [3] 疾病背景与市场机会 - 在两项支持FDA批准的研究中，44%-58%的接受鲁索替尼治疗的III/IV级SR-aGvHD成人患者在28天时未达到应答 [2] - 对鲁索替尼治疗失败的患者在100天时的存活率仅为20%-30% [2] - 成人SR-aGvHD市场机会比儿科市场大3-4倍 [4] 药物疗效数据 - 在Mesoblast的扩大准入项目中，对12岁及以上、鲁索替尼或其他二线药物治疗失败的SR-aGvHD患者使用Ryoncil，100天存活率达到76% [2] - Ryoncil是首个获得FDA批准的用于治疗2个月及以上儿科患者SR-aGvHD的间充质基质细胞疗法 [5] 公司技术与产品管线 - 公司专注于开发用于治疗严重和危及生命的炎症性疾病的同种异体细胞药物 [4] - 基于其remestemcel-L和rexlemestrocel-L同种异体基质细胞技术平台，公司致力于开发针对不同适应症的额外细胞疗法 [6] - Ryoncil正在开发用于其他炎症性疾病，包括成人SR-aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病；Rexlemestrocel-L正在开发用于心力衰竭和慢性下背痛 [6] 知识产权与制造能力 - 公司拥有强大且广泛的全球知识产权组合，包含超过1000项已授权专利或专利申请，覆盖间充质基质细胞的物质组成、制造方法和适应症，这些专利在所有主要市场的商业保护期至少延长至2044年 [7] - 公司的专有制造工艺可生产工业规模、冷冻保存的现成细胞药物，这些具有明确药品放行标准的细胞疗法计划向全球患者提供 [8] 合作伙伴与网络 - 公司已在日本、欧洲和中国建立商业合作伙伴关系 [6] - BMT CTN代表美国约80%的同种异体骨髓移植中心，已完成52项II期和III期试验的患者招募，在超过125个移植中心入组了超过16,600名研究参与者 [1][10]