药物临床数据 - 公司宣布其CONNECT SCI研究扩展数据，显示候选药物NVG-291在慢性脊髓损伤患者中带来持久的身体功能、独立性和生活质量改善[1][2] - 药物NVG-291在12周治疗期后继续表现出持久的临床获益，疗效持续到第16周及更久[3][5][6] - 研究为16周安慰剂对照试验，20名平均受伤3.5年的参与者随机接受每日皮下注射NVG-291或安慰剂[5] 功能改善效果 - 第16周随访数据显示，NVG-291组在GRASSP总分上比安慰剂组平均改善程度高2.6倍[11] - NVG-291组在GRASSP定量抓握能力上比安慰剂组平均改善程度高3.7倍，手部功能改善持久且治疗后继续增强[11] - 盲法退出访谈显示，NVG-291参与者报告了更一致、持久且广泛的功能改善，特别是上下肢运动能力[7][11] 生活质量与症状改善 - 75%的NVG-291参与者报告整体症状"大幅"或"极大"改善，安慰剂组为33%[11] - 67%的NVG-291参与者报告膀胱控制改善，安慰剂组为22%[11] - 56%的NVG-291参与者报告肌肉痉挛减少，安慰剂组为22%[11] - 参与者报告的具体改善包括自理能力提升、膀胱控制增强和痉挛频率及严重程度降低[9] 生物学机制证据 - NVG-291治疗导致上下肢过度活跃网状脊髓信号统计学显著减少，手部信号减少48%，腿部信号减少142%[10][18] - 观察到过度活跃网状脊髓信号减少与皮质脊髓信号增强之间存在统计学显著负相关，表明自主和非自主运动通路之间恢复平衡[18] - 这些发现与先前报告的皮质脊髓信号增加一起，为NVG-291的临床疗效提供了神经生理学证据[12] 监管进展与知识产权 - 公司于9月完成FDA Type C会议，FDA确认有多种监管路径可用于支持NVG-291作为首个脊髓损伤药物治疗方案获批[7][15] - 公司预计2026年初进行第二阶段结束会议，进一步与FDA商讨开发和注册路径[15] - 基于NVG-291减少过度活跃网状脊髓信号和肌肉痉挛的临床证据，公司已提交专利申请以加强知识产权保护[13] 公司与药物背景 - NVG-291是一种靶向神经系统修复的潜在同类最佳治疗肽，已获得FDA快速通道资格和EMA孤儿药认定[17][19] - 该技术基于Case Western Reserve大学的学术研究，在临床前模型中显示出促进神经修复的多种机制[17]