公司关键进展 - 美国FDA已完成对公司主要候选药物PrimeC用于治疗肌萎缩侧索硬化症的新药临床试验修正申请的审查，并授权公司启动关键性3期临床试验[1] - 公司正准备启动试验，目标在未来几个月内获得启动试验所需的战略资源后招募首位患者[2] - 这项名为PARAGON的全球关键性3期试验把握度超过95%，旨在达成其主要终点并扩展公司2b期PARADIGM试验的结果，该2b期试验已显示出良好的临床和生物标志物结果以及有利的安全性和耐受性特征[2] 临床试验设计 - PARAGON试验预计在美国和欧盟进行，将纳入300名ALS患者，以2:1的比例随机分组[3] - 该试验为前瞻性、双盲、12个月安慰剂对照研究，并包含开放标签扩展期以评估PrimeC的安全性和有效性[3] - 试验将采用适应性设计，允许进行中期分析以优化样本量并评估早期有效性和无效性边界[3] 疾病背景与市场 - 肌萎缩侧索硬化症是一种无法治愈的神经退行性疾病，患者在诊断后2-5年内会完全瘫痪并死亡[5] - 仅在美国，每年就有超过5,000人被诊断出患有ALS，年疾病负担达10亿美元[5] - 到2040年，美国和欧盟的ALS患者数量预计将增长24%[5] 产品与公司战略 - PrimeC是一种新型缓释口服制剂，由两种FDA批准的药物（环丙沙星和塞来昔布）以独特的固定剂量组合而成[6] - PrimeC旨在协同靶向ALS和阿尔茨海默病的多个关键致病机制，包括运动神经元变性、炎症、铁积累和RNA调节受损，以潜在地抑制疾病进展[6] - 公司战略是基于大量相关生物标志物的强有力科学研究，开发针对这些疾病相关多通路的联合疗法[7]