监管批准 - 欧洲委员会批准百时美施贵宝的CAR-T细胞疗法Breyanzi用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤成年患者，这些患者此前至少接受过两种系统性治疗，包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂[1][2] - 该批准适用于欧盟所有成员国以及欧洲经济区国家冰岛、挪威和列支敦士登[4] - 此次批准是Breyanzi在欧洲获得的第四项批准，标志着该疗法适应症的进一步扩大[2] 临床试验疗效数据 - 在TRANSCEND NHL 001试验的MCL队列中，Breyanzi显示出82.7%的总缓解率（95% CI: 72.7–90.2）[2] - 完全缓解率达到71.6%（95% CI: 60.5–81.1），分别达到了研究的主要和关键次要终点[2] - 疗效持久，基于TRANSCEND MCL试验结果，24个月时仍有50.8%的患者处于缓解状态（95% CI: 29.2–52.9）[1][2] - 首次缓解的中位时间为0.95个月（范围：0.7至3.0个月）[2] 产品安全性特征 - 安全性结果与Breyanzi在临床试验和已获批适应症中既定的安全性特征一致，在MCL患者中表现出可预测的安全性且早期缓解[3] - 细胞因子释放综合征发生率为61%，其中仅1%患者出现3级或4级CRS，中位发病时间为4天（范围：1至10天）[3] - 神经系统毒性发生率为31%，其中9%为3级或4级，中位发病时间为8天（范围：1至25天）[3] - 大多数CRS和神经系统毒性发生在输注后的前14天内[3] 产品背景与机制 - Breyanzi是一种CD19导向的CAR-T细胞疗法，具有4-1BB共刺激结构域，可增强CAR-T细胞的扩增和持久性[8] - 该疗法采用患者自身的T细胞进行基因工程改造，通过一次性输注给药[8] - 治疗过程包括血液采集、CAR-T细胞制备、潜在桥接治疗、淋巴细胞清除、给药和副作用监测[8] 市场地位与适应症 - 百时美施贵宝是目前唯一一家在全球主要市场拥有两种针对不同靶点的获批CAR-T细胞疗法的公司[34] - Breyanzi在欧盟还获批用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤和3B级滤泡性淋巴瘤[4] - 在美国，Breyanzi获批用于治疗至少接受过一线治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤，以及至少接受过两线系统治疗的MCL等适应症[9]