公司近期动态 - 首席执行官Allan Reine医学博士将于2025年12月2日美国东部时间上午11点15分，在佛罗里达州科勒尔盖布尔斯举行的第8届年度Evercore医疗健康会议上参与炉边谈话[1] - 炉边谈话的现场音频网络直播将在公司官网的“活动与演示”栏目提供，活动结束后90天内可观看回放[2] 公司技术与平台 - 公司致力于提供一类新型的、差异化的、一次性治愈性基因疗法，其专有的Prime Editing平台是一种多功能、精确且高效的基因编辑技术[3] - Prime Editor旨在在基因的正确位置进行正确编辑，同时最大限度地减少不必要的DNA修饰，有潜力修复几乎所有类型的基因突变，并在多种组织、器官和细胞类型中发挥作用[3] - Prime Editing的多功能基因编辑能力可能解锁数千个潜在适应症的机遇[3] 公司研发管线与战略 - 公司目前正在推进一个多元化的研究性治疗项目组合，围绕肝脏、肺部、免疫学和肿瘤学等核心领域进行组织[4] - 在每个核心领域，公司初期专注于一系列高价值项目，每个项目针对生物学原理清晰、临床开发和监管路径明确的疾病，并期望为扩展至更多机遇奠定基础[4] - 公司计划长期最大化Prime Editing广泛的多功能治疗潜力及其平台的模块化特性，以快速高效地扩展至当前管线之外的疾病，可能包括更多的遗传病、免疫性疾病、癌症、传染病以及针对常见疾病中的遗传风险因素，这些疾病总计影响数百万人[4]