临床试验进展与监管沟通 - 公司正与第三方制造商合作，以解决FDA关于用于BX004 2b期试验的雾化设备的后续信息请求，旨在解除临床试验暂停[1] - FDA近期提出了与第三方雾化设备相关的额外后续问题，公司正与设备制造商紧密合作以汇编剩余信息，并认为这些未决事项易于解决[2] - 公司预计在此过程完成后将恢复在美国的患者入组[2] 独立数据监测委员会安全审查 - 独立数据监测委员会在BX004 2b期试验中识别出不良事件后完成了安全审查，并建议研究在调整给药方案后继续进行[1][3] - 根据DMC的建议，公司正在更新试验方案[3] 试验时间线与关键节点 - 在DMC审查后，顶线结果现预计在2026年第二季度公布[1][3] - 该时间线取决于财务资源和其他因素的可用性[3] BX004项目背景与设计 - BX004是一种固定的多噬菌体鸡尾酒疗法，旨在靶向铜绿假单胞菌，该菌是囊性纤维化患者发病和死亡的主要原因[5] - 在2023年2月，公司公布了积极的1b/2a期第1部分结果，显示了安全性、耐受性和微生物学活性[5] - 在2023年11月，公司公布了第2部分的积极顶线结果，在与安慰剂对比中，BX004在肺功能降低的预设亚组患者中显示了肺功能改善以及与铜绿假单胞菌负荷减少相关的改善[5] - 在解决FDA临床暂停和资金资源可用后，公司预计在一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心2b期试验中招募约60名患者[5] - BX004已获得美国FDA的快速通道和孤儿药认定[5] 公司业务与平台 - 公司是一家临床阶段公司，致力于开发天然和工程化噬菌体鸡尾酒疗法以及个性化噬菌体治疗，旨在靶向和消灭有害细菌，以治疗存在显著未满足需求的慢性疾病[6] - 公司发现并验证专有细菌靶点，并应用其BOLT平台来定制针对这些靶点的噬菌体组合[6]