公司核心进展 - 公司成功完成了其主导临床资产HER-096为期六个月的临床前GLP毒理学研究 结果显示其具有良好的安全性和耐受性 为长期给药提供了信心 是推进至2期疗效试验的重要里程碑 [1] - 公司首席科学官表示 结合1b期试验的积极结果 现已拥有全面的安全性和药代动力学数据集 为推进HER-096进入2期临床开发奠定了坚实基础 [2] - 临床前毒理学计划的完成也标志着始于2023年的EIC加速器赠款项目的最终里程碑 该笔250万欧元的赠款也推动了公司生物标志物开发计划的进展 [2] 临床试验结果与计划 - 公司于2025年10月7日公布了HER-096在帕金森病患者中的1b期试验积极顶线结果 所有主要和次要终点均已达成 药代动力学数据与健康志愿者中观察到的一致 并确认了有效的脑渗透 [3] - 公司计划在2026年启动2期临床试验 以评估HER-096在帕金森病患者中的疗效、安全性和耐受性 [4] - 公司预计将在2026年1月中旬 于旧金山摩根大通医疗健康大会周之前 报告1b期生物标志物数据 届时公司管理层将安排会议 [3] 产品管线与作用机制 - HER-096是一种首创的候选药物 具有阻止帕金森病进展、修复纹状体损伤并显著改善患者症状和生活质量的潜力 [5] - HER-096是一种基于大脑多巴胺神经营养因子活性位点设计的小肽分子 旨在模拟其活性 CDNF是一种已知能促进神经元细胞存活和功能恢复的内源性人类蛋白 [5] - HER-096通过调节未折叠蛋白反应通路、减少神经毒性蛋白α-突触核蛋白的聚集以及调节神经炎症 以多模式作用机制靶向神经退行性变的关键驱动因素 结合已证实的脑渗透能力 可保护多巴胺神经元免于进一步退化并支持其功能恢复 [6] 临床前与临床证据基础 - 在临床前模型中 CDNF已显示出强大的神经保护和神经修复作用 在一项针对17名中度晚期帕金森病患者的颅内CDNF 1期临床试验中 观察到了令人鼓舞的临床改善和生物学反应迹象 [7] - 为克服CDNF所需的颅内给药方式 公司开发了HER-096 其显示出令人信服的临床前结果 展现了CDNF的全部神经修复潜力 重要的是 已在帕金森病患者中证实HER-096的脑渗透水平与临床前模型中最佳疗效相关的水平相当 且皮下给药后该化合物的安全性已被证明非常良好 [7] - 在1b期临床试验中 HER-096在帕金森病患者中显示出普遍的安全性和良好的耐受性 [8]