公司近期动态与催化剂 - 投资机构Bernstein于11月25日将公司目标价从12美元上调至21美元 评级为“与市场持平” 认为其风险回报状况有利 [1] - 公司预计在未来约一年内先后推出两款潜在同类最佳的药物 首发为用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的zeleciment rostudirsen（DYNE-251）[3] - 下一个主要催化剂是DYN-251注册扩展队列数据的发布 [1] - 公司计划在2025年12月公布6个月主要分析的关键数据 这些数据连同多剂量递增（MAD）部分的全面数据 预计将支持在2026年第二季度提交美国加速批准申请 [3] 核心研发管线进展 - 公司两款主要项目均获得美国FDA授予的突破性疗法认定：用于DMD的DYNE-251和用于1型强直性肌营养不良症（DM1）的zeleciment basivarsen（DYNE-101）[2] - 上述双重进展强化了其FORCE平台将药物有效递送至肌肉和中枢神经系统（CNS）的潜力 [2] 公司业务定位 - 公司是一家临床阶段的神经肌肉疾病公司 致力于在美国发现和开发针对神经肌肉疾病的疗法 [4]