公司近期动态 - 公司首席执行官将于2025年12月2日参加Evercore第8届年度医疗健康大会的炉边谈话及一对一投资者会议 [1] - 炉边谈话将于美国东部时间下午3:25举行，并提供网络直播，直播内容将在公司网站保留至少30天 [2] 核心产品管线与临床试验 - 主要候选产品PMN310是一种人源化单克隆抗体，旨在选择性靶向毒性寡聚体，避免与斑块结合，从而可能降低或消除淀粉样蛋白相关影像学异常风险 [4] - PMN310可能因无脱靶结合或副作用而提供优于其他淀粉样蛋白定向抗体疗法的疗效，并于2025年7月获得美国FDA快速通道资格认定 [4] - 基于1a期临床试验的积极结果，公司启动了针对AD患者的PRECISE-AD 1b期临床试验 [5] - PRECISE-AD是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估多剂量静脉注射PMN310在因AD导致的轻度认知障碍和轻度AD患者中的安全性、耐受性和药代动力学 [5] - 该研究将首次检验仅靶向AβO的单克隆抗体对AD病理学生物标志物和临床结果的影响，样本量设计旨在为生物标志物和临床结果效应提供有意义的见解 [5] - 安全性是研究的主要结局指标，特别强调评估PMN310作为非斑块结合剂是否可能降低ARIA风险，研究把握度为检测ARIA提供95%的置信度 [5] 专有技术平台 - 公司专有的靶点发现引擎EpiSelect™能够预测位于错误折叠蛋白分子表面的疾病特异性表位 [3] - EpiSelect是一个计算平台，用于识别毒性错误折叠蛋白上独特暴露的构象表位，从而生成错误折叠特异性抗体或疫苗配方 [6] - 该平台的应用产生了PMN310，该抗体对毒性淀粉样蛋白β寡聚体具有高选择性，且与单体或纤维无显著反应性，可能降低与靶向血管/实质淀粉样蛋白相关的脑水肿和微出血风险 [6] - 该平台还成功识别了驱动突触核蛋白病的α-突触核蛋白毒性寡聚体/可溶性纤维的特异性表位，以及ALS和FTD中致病性TDP-43的表位，并生成了先导候选抗体 [6] - 这些表位的精确构象已被转化为疫苗，在临床前小鼠疫苗接种研究中诱导了针对致病性分子种类的选择性抗体反应 [6] 公司概况与治疗领域 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，致力于发现和开发选择性靶向毒性寡聚体的治疗性抗体和疫苗 [3] - 公司专注于神经退行性疾病及其他错误折叠蛋白疾病，包括阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症、额颞叶痴呆、多系统萎缩和帕金森病 [3]