公司业务与战略 - 公司专注于囊性纤维化治疗领域 [3] - 公司采用差异化的方法，靶向一个名为NBD1的靶点 [3] - NBD1靶点已被深入研究但长期被认为是不可成药的靶点 [3] - 公司的愿景是通过以NBD1为战略锚点，改变囊性纤维化的标准治疗方案 [3] 研发进展与管线 - 公司已启动其NBD1稳定剂SION-719的IIa期概念验证研究 [4] - 该研究旨在将SION-719添加在现有标准疗法TRIKAFTA之上进行验证 [4] - 研究目标旨在证明NBD1在作用机制上不同于TRIKAFTA的各个组分 [4]