股价表现与市场反应 - uniQure股票在周四交易中下跌 股价下跌11.24%至22.60美元[1][5] - 股价从近期水平回落 市场表现疲软[2][5] 监管沟通与核心产品进展 - 公司收到美国食品药品监督管理局关于AMT-130的pre-BLA会议最终纪要 该会议于10月举行 旨在讨论针对亨廷顿病的基因疗法AMT-130的申请[2] - 食品药品监督管理局在最终会议纪要中表示 目前提交的AMT-130 1/2期研究数据不太可能为支持生物制品许可申请提交提供主要证据 这与uniQure在11月的新闻稿内容一致[3] - 公司正在评估食品药品监督管理局的反馈 并计划紧急请求在2026年第一季度进行一次后续会议[3] 分析师观点与未来路径 - 威廉·布莱尔分析师认为 鉴于uniQure自2024年11月会议以来与食品药品监督管理局进行了多次互动 监管机构指导的变化令人非常惊讶[4] - 分析师萨米·科温补充指出 试验设计与食品药品监督管理局最近发布的“合理机制途径”出版物以及针对小群体基因疗法的草案指南相符 该指南特别规定在某些情况下外部对照可能是一个合适的选择[4] - 由于AMT-130的生物制品许可申请提交路径和时间仍不明确 威廉·布莱尔认为uniQure股票将继续承压 直到能看到一条合理且快速的监管提交路径[4]