行业政策与监管框架 - 国家药监局针对创新药设立了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批4个加快上市通道 [2] - 国家药监局持续推进药品审评审批制度改革，“十四五”时期批准上市创新药达210个 [1][2] - 国家药监局推动建立药品上市许可持有人制度，落实全生命周期风险管理责任 [7] - 国家药监局累计发布589个技术指导原则，为创新产品安全有效奠定基石 [7] - 药品监管部门建立严密的上市后风险监测体系，包括抽检和药物警戒，并针对创新药建立专门药物警戒工作机制 [8] - 国家药监局加强信息化监管，实现药企信息实时共享，并建立国家与省级一体化监测评价协作平台 [9] 创新药市场发展态势 - 2025年1-8月，中国共批准创新药56个，已超过2024年全年的48个，呈现快速增长态势 [1] - 近期获批的创新药包括国内首款血友病B基因治疗药物波哌达可基注射液，以及用于治疗戈谢病的注射用维拉苷酶β [4] - 芦沃美替尼片于2025年5月获批上市，用于治疗两岁及以上Ⅰ型神经纤维瘤病患儿 [2] 药品研发与质量保障 - 创新药研发过程严格，需经过化学结构确证、动物试验和规范的人体临床试验 [4][5] - 药品研发投入巨大，通常10亿元研发投入耗时10年成功率仅10% [5] - 药企需建立高标准药品生产质量管理体系，覆盖研发、物料管理、质量控制、供应链及上市后跟踪等全环节 [6] - 药品生产企业需严格按照核准工艺生产，并依据批准质量标准检验，合格后方可上市 [8] 领先药企研发投入与布局 - 恒瑞医药自1997年成立以来累计研发投入超480亿元，每年研发投入占营收比例保持在20%以上 [5] - 2024年，复星医药制药业务研发投入49.1亿元，占营收比例近17% [5] - 复宏汉霖2024年全年研发投入达18.405亿元，占营收比例约为32% [5] - 复宏汉霖研发队伍达500余人，涵盖临床运营、医学、数据、合规及质量保证等多个领域 [5] - 复宏汉霖已在全球获批上市多款创新药，用于治疗胃癌、肺癌、肝癌、淋巴瘤等，惠及90余万名患者 [5] 临床需求与患者获益 - 创新药加速上市为临床患者提供了新的治疗选择，尤其针对罕见病和此前无药可用的疾病 [1][2] - 以芦沃美替尼片为例，其获批使Ⅰ型神经纤维瘤病患儿病情得到控制，为患者带来新希望 [2] - 专家认为，对于严重致残致死且无药可治的疾病，只要药物不良反应可控，创新药就值得尝试 [3]