核心观点 - 公司宣布其候选药物tinengotinib在治疗FGFR2融合阳性胆管癌的2期临床试验结果发表于顶级期刊《柳叶刀-胃肠病学和肝病学》 该药物在已对现有FGFR抑制剂产生耐药的患者中显示出临床活性和持久疗效 为推进3期注册研究提供了有力依据 [1][3][4] 药物临床数据与机制 - 药物tinengotinib是一种处于注册临床阶段的多激酶抑制剂 通过靶向FGFR、VEGFR、Aurora A/B和JAK等激酶发挥抗肿瘤作用 [6] - 在一项多中心、开放标签的2期试验中 tinengotinib在既往接受过FGFR抑制剂治疗并出现原发或获得性耐药的FGFR2融合阳性胆管癌患者中 以及其他FGFR基因改变亚型的患者中 均显示出临床活性 [3] - 试验结果表明 tinengotinib在已对FGFR抑制剂产生获得性耐药的胆管癌患者中 能够产生持久应答和有意义的临床获益 [4] 行业背景与临床需求 - 胆管癌是一种侵袭性胆道恶性肿瘤 FGFR2基因融合是常见的驱动因素 目前已有两款靶向FGFR2融合的疗法获FDA批准 [2][4] - 然而 对现有FGFR抑制剂的耐药性（尤其是继发性FGFR2突变）是主要的临床挑战 因此迫切需要能够克服耐药的新一代FGFR抑制剂 [2][4] - 该研究为化疗和FGFR抑制剂难治或复发的FGFR基因改变胆管癌患者的治疗策略提供了重要见解 [5] 公司战略与药物监管进展 - 公司是一家以临床需求为导向、处于注册临床阶段的生物制药公司 专注于发现和开发针对肿瘤、炎症和心脏代谢疾病的创新小分子疗法 [7] - 公司致力于推进全球患者入组 为转移性胆管癌患者提供新的治疗选择 [5] - Tinengotinib已获得多项监管资格认定 包括FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格（针对胆管癌） 中国国家药监局授予的突破性治疗药物资格 以及EMA授予的孤儿药资格（针对胆道癌） 并获中国国家药监局批准纳入优先审评审批程序 [6]