文章核心观点 - Amneal Pharmaceuticals公司公布了其帕金森病药物CREXONT®的4期ELEVATE-PD研究积极中期结果 数据显示 从其他左旋多巴疗法转换至CREXONT的患者 在每日“良好状态”时间、运动症状控制等方面获得显著临床改善 这强化了CREXONT作为该领域数十年来重要疗法进展的定位 [1][2][4] 临床研究数据与结果 - 研究设计：ELEVATE-PD是一项开放标签、多中心的4期临床研究 旨在评估中度严重帕金森病患者转换至CREXONT的真实世界疗效和安全性 计划招募约220名参与者 随访13-14个月 [8] - 患者群体：首批分析的55名患者平均年龄为66.4 ± 8.95岁 他们从不同的基础疗法转换而来 包括速释卡比多巴/左旋多巴（IR CD/LD）、IR CD/LD联合COMT抑制剂、以及RYTARY®缓释胶囊 [2][3] - 疗效数据： - 每日“良好状态”时间增加：从IR CD/LD转换的患者增加+3.13小时（n=36） 从IR CD/LD+COMT抑制剂转换的增加+2.31小时（n=6） 从Rytary®转换的增加+1.80小时（n=11）[3][5] - 每日“关闭”时间减少：分别减少-2.83小时（IR CD/LD）、-2.36小时（IR CD/LD + COMT）、-2.57小时（Rytary）[3][5] - 每次剂量的“良好状态”时间增加：分别增加+1.86、+0.77和+0.79小时 [3] - 运动症状改善：MDS-UPDRS总分分别改善–14.2、–4.1和–13.9点 [4] - 安全性数据：治疗中出现的不良事件通常为轻度至中度 与既往治疗一致 最常见（≥3%）的不良反应包括恶心（5.5%）、跌倒（3.6%）、头晕（3.6%）和尿路感染（3.6%）[4][6] - 后续计划：更长期的结局和患者报告结果预计在2026年公布 [6] 产品信息与市场定位 - 产品机制：CREXONT是新一代缓释卡比多巴/左旋多巴制剂 采用新型黏膜粘附聚合物技术 旨在优化左旋多巴的递送和吸收 据称能提供目前所有口服CD/LD疗法中最持久的左旋多巴血浆水平 [2][7] - 产品构成：包含速释颗粒（用于快速起效）和具有左旋多巴核心的缓释微丸（用于长效疗效） 其配方和剂量强度与2015年获批的RYTARY®不同 [7] - 适应症：用于治疗成人帕金森病、脑炎后帕金森综合征以及可能跟随一氧化碳或锰中毒发生的帕金森综合征 [9] - 市场定位：在数十年创新有限的治疗领域 CREXONT被强调为一项重要的疗法进步 旨在改善患者的日常功能和提升护理水平 [2][4] 疾病背景与市场潜力 - 疾病负担：帕金森病已成为全球增长最快的神经系统疾病 美国约有100万确诊患者 平均诊断年龄为60岁 随着人口老龄化 预计未来几十年患者数量将显著增长 [15] - 未满足需求：该疾病导致显著发病率和残疾 尽管不直接致命 但患者面临运动迟缓、僵硬、震颤和平衡障碍等症状 对创新疗法存在持续需求 [15] 公司业务概况 - 公司简介：Amneal Pharmaceuticals是一家全球性生物制药公司 总部位于新泽西州布里奇沃特 致力于通过开发、制造和分销药品使健康成为可能 [16] - 产品组合：拥有超过290种药品的多元化产品组合 主要在美国市场销售 [16] - 业务板块： - 平价药品板块：正在复杂产品类别和治疗领域（包括注射剂和生物类似药）扩张 - 专科药品板块：拥有一个不断增长的品牌药组合 主要专注于中枢神经系统和内分泌疾病 - AvKARE板块：作为美国联邦政府、零售和机构市场的药品分销商 [16]