公司产品CASGEVY最新临床数据 - 公司宣布了CASGEVY在治疗5岁及以上严重镰状细胞病或输血依赖型β地中海贫血患者中的多项临床研究数据，这些数据将在美国血液学会年会上展示 [1] - CASGEVY目前已在包括美国、英国、欧盟、沙特阿拉伯、加拿大、瑞士和阿联酋在内的多个国家和地区获批，用于治疗12岁及以上的符合条件的SCD或TDT患者 [1] 针对5-11岁儿童患者的首次临床数据 - 在针对镰状细胞病的3期CLIMB-151研究中，11名儿童患者接受了CASGEVY治疗，所有有足够随访数据的患者均达到了主要终点，即在至少连续12个月内无血管闭塞危象 [5] - 接受CASGEVY输注后，无患者发生VOC，最长的无VOC持续时间约为两年 [5] - 在针对输血依赖型β地中海贫血的3期CLIMB-141研究中，13名儿童患者接受了CASGEVY治疗，所有有足够随访数据的患者均达到了主要终点，即在至少连续12个月内实现输血独立，同时维持加权平均血红蛋白至少9 g/dL [5] - 输注CASGEVY后，13名患者中有12名无需输血，最长的无输血持续时间略低于两年 [5] - 一名患者因与白消安预处理相关的严重肝窦阻塞综合征导致多器官功能衰竭，死于肺炎 [5] - 年轻患者中的安全性与清髓性预处理和自体移植一致，与老年患者研究结果一致，接受治疗的儿童患者胎儿血红蛋白持续增加且等位基因编辑稳定 [5] 针对12岁及以上患者的长期数据 - 截至2025年4月的新长期数据显示，CASGEVY继续为SCD或TDT患者提供变革性、持久的临床获益 [4] - 在SCD患者中，100%的患者在CLIMB-121或长期随访研究CLIMB-131中达到VF12，平均无VOC持续时间为35.3个月 [4] - 在TDT患者中，98.2%的患者在CLIMB-111或CLIMB-131中达到TI12，平均输血独立持续时间为41.4个月 [4] - 安全性特征与清髓性预处理和自体移植一致 [4] 产品监管与后续计划 - 针对5-11岁年龄组的患者入组和给药已完成，公司预计在明年上半年启动针对该年龄组的全球监管申报，包括在美国提交补充生物制品许可申请 [12] - 公司近期从美国FDA获得了针对5-11岁年龄组CASGEVY的局长国家优先审评券，以加速sBLA提交后的审评，该计划下的产品将适用1-2个月的审评时限，并受益于与监管机构加强沟通的机会 [12] - 在5-11岁年龄组的研究完成后，计划将研究扩展至2-4岁年龄组 [10] 疾病背景与市场潜力 - 镰状细胞病是一种使人衰弱、进行性且缩短寿命的疾病，在美国，SCD患者的中位死亡年龄约为45岁，估计患有复发性VOC的SCD患者终身医疗成本在400万至600万美元之间 [6] - 输血依赖型β地中海贫血是一种严重的、危及生命的遗传疾病，在美国，TDT患者的中位死亡年龄为37岁，估计管理TDT的终身医疗成本在500万至570万美元之间 [7] 公司业务与产品管线 - 公司是一家全球生物技术公司，拥有针对囊性纤维化、镰状细胞病、输血依赖型β地中海贫血和急性疼痛的获批疗法，并继续推进这些领域的临床和研究项目 [28] - 公司在其他严重疾病领域拥有强大的在研疗法临床管线，包括神经性疼痛、APOL1介导的肾病、IgA肾病、原发性膜性肾病、常染色体显性多囊肾病、1型糖尿病和1型强直性肌营养不良症 [28]