公司核心临床数据发布 - Disc Medicine公司在2025年12月6日于美国血液学会年会上公布了其候选药物DISC-0974用于治疗骨髓纤维化贫血的RALLY-MF二期试验的积极初步数据 [1] - 数据显示DISC-0974治疗能显著降低铁调素并提升铁水平 从而对具有临床意义的贫血指标产生积极影响 且效果覆盖广泛患者类型 [1] 试验设计与患者概况 - 截至2025年10月16日数据截止日 这项正在进行的二期开放标签研究已招募47名患有骨髓纤维化和贫血的成年患者 [2] - 其中34名患者有足够的随访数据被纳入应答者分析 包括24名非输血依赖患者 7名低输血负担依赖患者和3名高输血负担依赖患者 [2] - 试验患者包括同时接受JAK抑制剂治疗的患者和未接受JAK抑制剂治疗的患者 [2] - 给药方案为每4周皮下注射50毫克DISC-0974 最多治疗6次 [2] 药物疗效关键数据 - 治疗导致铁调素持续大幅降低 较基线下降超过75% 并伴随血清铁相应增加 [6] - 在基线非输血依赖患者中 63%的患者血红蛋白水平持续至少12周增加≥1 g/dL 50%的患者持续至少12周增加≥1.5 g/dL [6] - 在低输血负担依赖患者中 71%的患者在16周内实现了输血独立 [6] - 在高输血负担依赖患者中 67%的研究时间至少85天的患者输血需求减少了≥50% [6] - 另外3名高输血负担依赖患者的初步数据显示出实现超过12周输血独立的趋势 [6] - 无论患者基线输血状态如何 在所有患者亚组中均观察到有意义的总体贫血应答 [5] - 贫血应答与是否同时使用JAK抑制剂治疗无关 [5] - 在接受JAK抑制剂联合治疗的患者中 50%实现了主要的血液学应答 [6] - 在非输血依赖和低输血负担依赖参与者中 DISC-0974给药与疲劳评分改善相关 [6] 药物安全性与耐受性 - DISC-0974总体耐受性良好 [6] - 腹泻和尿路感染是仅有的被认为与DISC-0974相关且在两名或以上受试中报告的不良事件 两者均不严重 [6] - 大多数不良事件被认为与DISC-0974无关 [6] 公司其他研发进展与沟通计划 - 公司还展示了一张概述其抗TMPRSS6抗体DISC-3405用于需频繁放血的真性红细胞增多症的二期试验设计的海报 [3] - 公司管理层计划在2025年12月7日美国东部时间上午7:30召开电话会议 回顾所呈数据的亮点并讨论后续开发计划 [3] - 更多数据预计将在2026年下半年公布 [6] 公司业务定位 - Disc Medicine是一家临床阶段的生物制药公司 专注于发现、开发和商业化治疗严重血液疾病的新型疗法 [4] - 公司正在构建一系列创新的、潜在同类首创的候选疗法 旨在通过靶向红细胞生物学的核心生物学通路来应对广泛的血液疾病 [4]