核心事件与监管进展 - PureTech Health宣布其旗下公司Celea Therapeutics就deupirfenidone (LYT-100)治疗特发性肺纤维化(IPF)的开发，已成功完成与美国FDA的2期结束(EOP2)会议 [1] - 基于FDA的反馈，公司认为如果3期试验成功，加上deupirfenidone整体开发项目的全部数据，可能通过简化的505(b)(2)途径完成支持潜在注册所需的数据包 [2] 3期临床试验计划 - 关键的3期SURPASS-IPF试验将是一项全球、随机、双盲、头对头试验，比较deupirfenidone (825 mg，每日三次)与吡非尼酮(801 mg，每日三次)在未接受背景治疗的IPF成人患者中的疗效 [2] - 主要疗效终点是第52周时绝对用力肺活量(FVC)相对于基线的变化，旨在评估deupirfenidone相较于吡非尼酮的优效性 [2] - 该52周试验将使用与2b期ELEVATE-IPF试验相同的活性对照和给药方案 [2] - Celea Therapeutics预计在2026年初完成融资，以支持在2026年上半年启动3期SURPASS-IPF试验 [4] 2b期临床试验数据 - 在全球2b期ELEVATE IPF试验中，接受deupirfenidone 825 mg每日三次治疗的患者在26周时，其肺功能下降速度（通过FVC相对于基线的变化衡量）慢于接受吡非尼酮或安慰剂治疗的患者（分别为-21.5 mL vs. -51.6 mL vs. -112.5 mL） [3] - 在26周时，deupirfenidone 825 mg与安慰剂之间的差异为91 mL [3] - 试验盲态部分完成后，超过90%（170名）的参与者加入了开放标签扩展研究 [3] - 继续接受deupirfenidone 825 mg每日三次治疗的患者在52周内保持了稳健的治疗效果，总体FVC下降为-32.8 mL，这与健康老年人在此期间肺功能的预期自然下降相似（约-30.0 mL至-50.0 mL） [3] 产品与市场机会 - Deupirfenidone (LYT-100)是一种正在开发中的氘代吡非尼酮，是三种FDA批准的IPF疗法之一，旨在成为IPF治疗的新标准疗法 [5] - 历史上，已批准抗纤维化药物的使用和依从性受到疗效有限和耐受性之间权衡的限制，截至2019年，美国只有约25%的IPF患者曾接受过治疗 [5] - 在2b期ELEVATE IPF试验中，deupirfenidone作为单药治疗显示出在至少26周内稳定肺功能下降的潜力，同时保持了良好的安全性和耐受性特征 [6] - 除IPF外，deupirfenidone还可能用于治疗其他服务不足的纤维化疾病，包括进行性纤维化性间质性肺疾病 [7] 疾病背景 - 特发性肺纤维化(IPF)是一种罕见、进行性、致命的肺部疾病，诊断后的中位生存期估计为两到五年，目前尚无治愈方法 [8] 公司架构与战略 - Celea Therapeutics是PureTech Health为领导deupirfenidone的后期开发和潜在商业化而成立的子公司 [1] - PureTech Health采用“中心-辐条”模式的生物治疗公司，通过其创新的研发模式创建像Celea这样的子公司，以资本高效的方式推进有前景的药物 [10][11] - PureTech的策略已产生数十个治疗候选药物，其中三个已获得美国FDA批准 [11]