公司核心临床进展 - 公司在美国癫痫学会年会上公布了其两款核心候选药物relutrigine和vormatrigine的积极临床数据更新 [2][3] - 公司首席执行官表示这些更新标志着癫痫治疗的关键时刻 并承诺加速这些疗法惠及患者 [3] Relutrigine (PRAX-562) 临床数据 - Relutrigine在EMBOLD研究中显示出强大的疗效：在51名患者中观察到16周内癫痫发作次数较安慰剂调整后减少53% (p<0.0002) [1][8] - 患者无运动性癫痫发作天数增加66% (p=0.034) [1][8] - 研究显示在行为、警觉性、沟通和整体状态方面有广泛且具有临床意义的功能改善 (p ≤ 0.002) [1][8] - 药物耐受性良好 无药物相关的严重不良事件 治疗相关不良事件主要为轻中度 [8] - Relutrigine有潜力成为治疗SCN2A和SCN8A发育性癫痫性脑病的首个疾病修饰疗法 [3][4] - 公司计划在未来几周内与美国FDA会面 讨论新药申请后续步骤 [4] Vormatrigine (PRAX-628) 临床数据 - Vormatrigine在RADIANT研究中显示出快速、一致且持久的癫痫发作减少效果 [1][5] - 在背景抗癫痫药物治疗基础上 使用vormatrigine8周的患者癫痫发作中位数减少54% [9] - 治疗第1周 58%的患者癫痫发作减少至少50% 到第8周这一比例增至61% [9] - 疗效持续增强 局灶性发作患者在8周后达到100%的每周癫痫发作中位数减少 并维持至16周 [1][9] - 超过11%的患者在整个8周期间实现零癫痫发作 约三分之一患者连续28天无癫痫发作 [9] - 研究中的3名全面性癫痫患者也观察到与局灶性发作患者相似的快速、持久的癫痫减少效果 [7] 研发管线与运营进展 - 公司展示了其最全面的癫痫产品组合 [1] - 已将Praxis一致性分析框架扩展至发育性癫痫性脑病领域 [1] - 针对局灶性发作的POWER1关键研究已完成患者招募 POWER2研究预计在2026年下半年完成 [10] - 单药治疗研究POWER3预计在2026年上半年启动 [10] - Relutrigine已获得美国FDA授予的孤儿药资格和罕见儿科疾病资格认定 以及欧洲药品管理局的突破性疗法认定和孤儿药资格 [11] - 公司拥有多元化的中枢神经系统产品管线 包括四个临床阶段候选产品 [12]