核心观点 - Harmony Biosciences公布了其在研药物EPX-100治疗Dravet综合征的3期ARGUS试验开放标签扩展研究初步数据 数据显示EPX-100能显著降低癫痫发作频率且具有有利的获益风险特征 支持其作为罕见神经系统疾病创新疗法的持续开发 [1][2][3] 临床试验数据与结果 - 在至少接受EPX-100治疗6个月的18名开放标签扩展研究参与者中 数据显示可数运动性癫痫发作频率每28天中位数降低约50% [2][8] - 50%的参与者实现了可数运动性癫痫发作频率每28天至少降低50% [2][8] - EPX-100在开放标签扩展阶段耐受性良好 部分参与者治疗时间已超过两年并接近三年 [2][8] - 最常见的治疗期出现的不良事件是癫痫发作、发热和上呼吸道感染 发生率超过5% 无明显胃肠道不良事件 试验中无需额外的实验室检测或特殊监测 [8] 在研产品EPX-100详情 - EPX-100的活性成分为盐酸克立咪唑 是一种靶向中枢5-HT2血清素受体的在研口服液体制剂 每日给药两次 [3][5] - 该药物基于公司专有的表型斑马鱼药物筛选平台开发 该平台使用scn1Lab突变斑马鱼模型 该模型复制了大多数Dravet综合征患者中观察到的遗传病因和表型 用于高通量筛选调节中枢神经系统Nav1.1的化合物 [5] - EPX-100目前正在两项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验中评估其作为辅助治疗的安全性和有效性 包括针对Dravet综合征的ARGUS试验和针对Lennox-Gastaut综合征的LIGHTHOUSE试验 [3][4] 目标疾病概况 - Dravet综合征是一种严重且进行性的发育性癫痫性脑病 对患者功能有重大影响 其特征是高频率和高严重程度的癫痫发作、智力残疾以及癫痫猝死风险增加 [6] - 约85%的Dravet综合征病例由电压门控钠通道基因SCN1A的新发功能缺失突变引起 在美国估计发病率为1:15,700 [6] - Lennox-Gastaut综合征是一种罕见且耐药的癫痫性脑病 通常在3-5岁儿童中发病 患者会经历多种类型的癫痫发作以及发育、认知和行为问题 美国约有48,000名患者 [7][9] 公司背景与研发进展 - Harmony Biosciences是一家专注于为未满足医疗需求的罕见神经系统疾病患者开发和商业化创新疗法的制药公司 [10] - 公司首席医学和科学官表示 ARGUS试验是5-HT2激动剂类别中最先进的研发项目之一 来自开放标签扩展研究的EPX-100有效性、安全性和耐受性数据非常令人鼓舞 [3] - 这些初步结果支持公司癫痫产品线的推进 公司正朝着2026年获得ARGUS试验顶线数据读出的目标前进 [3] - 相关临床试验目前正在招募受试者 [4]