文章核心观点 - 公司Ernexa Therapeutics在ASH年会上公布了其先导细胞疗法候选药物ERNA-101的临床前数据 数据显示其专有平台能将免疫抑制性肿瘤微环境重编程为免疫激活状态 在卵巢癌模型中显示出显著的生存获益和免疫激活 突显了其在包括血液恶性肿瘤在内的广泛肿瘤学应用潜力 [1] 技术平台与作用机制 - 公司核心技术平台利用诱导多能干细胞 并将其转化为诱导间充质干细胞 [2] - 该平台旨在快速且持久地将免疫抑制性肿瘤微环境重编程为免疫活跃的促炎状态 以对抗癌症 [1] - 临床前研究表明 经过改造分泌细胞因子IL-7和IL-15的iMSCs 其细胞因子产生水平比之前报道的工程化T细胞方法高出约20倍 [4] - 高细胞因子水平对应着强劲的T细胞扩增和激活 持续的STAT5信号传导 以及对免疫持久性至关重要的生存通路上调 [4] 临床前数据关键发现 - 在免疫正常的卵巢癌模型中 腹腔注射分泌IL-7/IL-15的iMSCs导致免疫细胞显著浸润肿瘤 巨噬细胞极化为促炎表型 并延长了生存期 [5] - 重要的是 肿瘤从免疫排斥的“冷”状态转变为高度炎症的“热”微环境 这是对现代免疫疗法产生反应的关键前提 [5] - 这些数据验证了iPSC衍生的MSCs可以被改造成强大的免疫调节剂 并可能克服实体瘤和血液恶性肿瘤的耐药性 [2][4] 产品优势与开发进展 - 公司采用一流的合成、同种异体iMSCs方法 提供了一种可扩展的、现成的治疗方案 无需患者特异性细胞采集 [6] - 公司认为其大规模生产克隆化、基因修饰细胞的能力 为其在向临床开发推进过程中提供了有意义的竞争优势 [4] - 先导项目ERNA-101正在进行额外的临床前测试 首次人体试验计划于明年进行 [6] - 公司最初的重点是开发ERNA-101用于治疗卵巢癌 [9] 公司背景与产品管线 - Ernexa Therapeutics是一家开发创新细胞疗法 用于治疗晚期癌症和自身免疫性疾病的公司 [7] - ERNA-101是先导细胞疗法产品 旨在激活和调节免疫系统以识别和攻击癌细胞 [8] - ERNA-201是一种旨在靶向炎症和治疗自身免疫性疾病的细胞疗法产品 [8]