文章核心观点 Scancell公司公布了其SCOPE二期临床试验的最新积极数据 显示其候选药物iSCIB1+与标准疗法联合治疗晚期黑色素瘤时 在目标HLA人群中取得了显著优于现有标准疗法的无进展生存期和早期总生存期数据 这为推进至三期注册试验提供了有力支持 并计划在2026年启动后期开发 [1][2][8] 临床试验疗效数据 - 无进展生存期显著改善：在目标HLA人群中 16个月时的PFS达到74% 而作为对照的ipilimumab联合nivolumab标准疗法在11.5个月时的PFS为50% 显示出24个百分点的优势 [1][4] - 疗效具有广泛一致性：良好的PFS在PD-L1低表达、BRAF野生型以及既往接受过检查点抑制剂治疗等关键亚组中保持一致 这些亚组通常预期结局较差 [4] - 总生存期呈现早期积极信号：最早的SCIB1总生存期数据显示 在26个月时比标准疗法改善了14% [1][5] - 客观缓解率与疾病控制率：目标HLA人群的客观缓解率为56% 疾病控制率为79% [5] 目标人群与生物标志物 - 明确目标患者群体：公司已选择针对特定人类白细胞抗原等位基因的患者进行后续开发 该目标HLA人群覆盖约80%的黑色素瘤患者 [3][11][12] - HLA作为有效预测标志物：非目标HLA人群的数据支持将HLA用作注册试验的生物标志物 该人群的PFS在14个月时仅为20% 客观缓解率为20% [4][12] - T细胞反应与临床获益相关：72%的患者对GP100和TRP2表位均产生了T细胞反应 并且与临床获益正相关 同时观察到了记忆T细胞反应表型 [5] 研发进展与后续计划 - 推进至三期注册试验：公司与美国FDA等监管机构进行了积极讨论并获得了支持 计划将iSCIB1+推进至三期注册开发 并就试验设计、剂量、生产和以PFS作为主要终点达成一致 [6][10] - 确定最佳给药途径：基于肌肉注射给药方式产生的积极且持久的疗效 公司决定停止皮内注射给药的第四队列研究 肌肉注射将被用于后期开发 [8] - 学术会议与投资者交流：数据将在2025年ESMO免疫肿瘤学大会上以口头报告形式公布 公司计划于2025年12月11日举行投资者网络研讨会 [1][2][8] 产品与平台背景 - iSCIB1+作用机制：该药物包含来自gp100和TRP-2蛋白的特定表位 旨在与特定的HLA等位基因协同作用 覆盖近100%的晚期黑色素瘤患者 [11] - 公司研发管线：Scancell是一家临床阶段生物技术公司 其DNA ImmunoBody®平台的主要产品iSCIB1+已在黑色素瘤二期试验中显示出单药及联合疗法的临床获益 此外 其Moditope®平台的主要产品Modi-1正在多种实体瘤中进行二期研究 [13]