公司核心动态 - Dyne Therapeutics Inc (NASDAQ:DYN) 是一家专注于神经肌肉疾病的临床阶段生物技术公司 [4] - 公司股价在公布其杜氏肌营养不良症(DMD)药物zeleciment rostudirsen (DYNE-251)的积极顶线结果后上涨 [3] - 该股是目前高做空兴趣的股票之一 [1] 临床试验结果 - 2024年12月8日，公司公布了其1/2期DELIVER试验注册扩展队列的积极顶线结果 [1] - 试验评估了zeleciment rostudirsen (DYNE-251)在适用于外显子51跳跃的DMD患者中的疗效 [1] - 注册扩展队列达到了其主要终点，显示肌肉含量校正后的肌营养不良蛋白表达在6个月时相对于基线有统计学显著增加，达到正常水平的5.46% [3] - 在6个月时，所有6个预设的临床终点均观察到相对于基线和汇总安慰剂组下降的功能改善 [3] - 试验还从正在进行的开放标签扩展和长期扩展部分提供了新的积极长期临床数据 [2] 药物技术与监管状态 - Zelcustirsen是一种研究性疗法，利用公司的FORCE平台开发 [2] - 该药物通过将磷酰二胺吗啉寡聚物与结合转铁蛋白受体1的抗原结合片段偶联，旨在实现接近全长肌营养不良蛋白的生产 [2] - 该药物已获得美国FDA的突破性疗法、快速通道和罕见儿科疾病认定 [3] - 该药物还获得了美国FDA、欧洲EMA和日本MHLW的孤儿药认定 [3] 公司未来发展计划 - 公司计划在2026年第二季度提交美国加速批准的生物制品许可申请 [3]