公司核心进展 - 公司旗下在研药物MYQORZO® (aficamten) 获得欧洲药品管理局人用药品委员会积极意见 建议在欧盟批准其用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者[2] - 欧洲委员会预计将在2026年第一季度做出最终审批决定[1][2] - 公司正在加速相应的商业准备活动 以期在获得最终批准后为欧洲患者提供该药物[3] 全球监管审评状态 - 该药物在美国正处于监管审评阶段 美国食品药品监督管理局正在审评其新药申请 处方药用户费用法案目标行动日期为2025年12月26日[4] - 在中国 国家药品监督管理局药品审评中心正在对其新药申请进行优先审评[4] 关键临床数据 - 关键性3期临床试验SEQUOIA-HCM结果显示 治疗24周后 MYQORZO相比安慰剂显著改善了患者的运动能力[6] - 具体表现为 经心肺运动测试测量的峰值摄氧量较基线增加1.8 ml/kg/min 而安慰剂组为0.0 ml/kg/min 最小二乘均值差为1.74 mL/kg/min[6] - 该药物治疗效果在所有预设亚组中保持一致[7] - 药物耐受性良好 治疗期间出现严重不良事件的患者比例 MYQORZO组为5.6% 安慰剂组为9.3%[7] - 核心实验室超声心动图显示左心室射血分数低于50%的患者 MYQORZO组有5例 占3.5% 安慰剂组有1例 占0.7%[7] 药物机制与研发项目 - MYQORZO是一种研究性的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂 旨在减少每个心动周期中活跃的肌动蛋白-肌球蛋白横桥数量 从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩[8] - 该药物已获得美国食品药品监督管理局和中国国家药品监督管理局授予的用于治疗症状性肥厚型心肌病的突破性疗法认定[10] - 除SEQUOIA-HCM外 该药物目前正在多项临床试验中进行评估 包括针对非梗阻性肥厚型心肌病的3期临床试验ACACIA-HCM 针对儿科梗阻性肥厚型心肌病患者的CEDAR-HCM 以及针对肥厚型心肌病患者的开放标签扩展研究FOREST-HCM[11] 疾病背景与市场 - 肥厚型心肌病是最常见的单基因遗传性心血管疾病 根据欧洲心脏病学会指南 约每500名欧洲人中就有1人患病[12] - 约三分之二的肥厚型心肌病患者为梗阻性 其余三分之一为非梗阻性[13] - 该疾病是年轻人或运动员心源性猝死的主要原因之一[14] 公司业务与管线 - 公司是一家专注于心血管领域的生物制药公司 拥有超过25年的肌肉生物学研究经验[15] - 公司正在推进一系列针对心肌功能障碍疾病的在研药物管线 包括用于治疗射血分数严重降低的心力衰竭的心肌肌球蛋白激活剂omecamtiv mecarbil 作用机制不同于aficamten、用于治疗射血分数保留的心力衰竭的心肌肌球蛋白抑制剂ulacamten 以及用于治疗特定类型肌营养不良症的快骨骼肌肌钙蛋白激活剂CK-089[15]