文章核心观点 NurExone Biologic Inc 是一家专注于开发基于外泌体的中枢神经系统损伤再生疗法的临床前生物技术公司 公司宣布在其长期临床准备战略中取得重要进展 包括启动评估以色列生产合作伙伴以支持其先导候选药物ExoPTEN的小规模GMP生产 为未来首次人体使用计划做准备 同时 公司公布了新的科学数据 显示其外泌体相比市售外泌体具有显著更强的生物活性 验证了其平台技术的效力[1][2][5] 公司战略与运营进展 - 公司已开始评估潜在的以色列生产合作伙伴 以支持其先导候选药物ExoPTEN的小规模GMP生产 旨在为未来潜在的首次人体使用计划进行测试 该计划需待监管批准[1] - 此阶段被公司高管描述为“运营去风险化的重要战略下一阶段” 以色列将是小规模GMP生产和工艺验证的起点 之后生产将转移至美国进行扩大规模[3][4] - 公司强调 目前尚未启动同情使用或临床生产 所有此类活动都将取决于监管机构的沟通和批准[4] - 公司已聘请总部位于纽约的战略传播公司Russo Partners LLC进行为期最多两个月的初始咨询项目 固定费用为6,600美元 此聘用需经多伦多证券交易所创业板批准[8] 产品研发与科学数据 - 公司的先导产品ExoPTEN结合了高活性外泌体和靶向siRNA 正在开发用于治疗急性脊髓损伤和视神经损伤 但尚未确定哪个适应症将优先用于首次人体计划[2] - 近期分析测试显示 公司从人骨髓间充质干细胞生产的外泌体 其CD73相关生物活性显著高于市售的MSC外泌体对照 CD73是一种与细胞外信号传导和组织修复机制相关的表面酶[5] - 数据显示 公司两个生产批次的外泌体 其平均每个颗粒的腺苷一磷酸向腺苷的转化率明显高于对照组 差异具有统计学意义 表明公司的外泌体具有更强的与再生潜力相关的功能特性 即能发出更强的“愈合”或“抗炎”信号[6] - 这些发现验证了公司治疗性外泌体的效力 强化了其作为ExoPTEN递送载体的生物学原理 并证明了公司所获主细胞库的高质量 以及其专利3D剪切力生产技术的专有知识[7] 公司背景与市场 - NurExone Biologic Inc 是一家在多伦多证券交易所创业板 美国OTCQB和法兰克福上市的生物技术公司 专注于开发用于中枢神经系统损伤的再生外泌体疗法[11] - 其先导产品ExoPTEN已显示出强有力的临床前数据 支持其在治疗急性脊髓损伤和视神经损伤方面的临床潜力 这两个都是价值数十亿美元的市场[11][13] - 包括获得孤儿药认定在内的监管里程碑 为在美国和欧洲进行临床试验的路线图提供了便利[13] - 在商业上 公司预计将为对其他适应症的高质量外泌体和微创靶向递送系统感兴趣的公司提供解决方案 公司已在美国设立了子公司Exo-Top Inc 以锚定其北美活动和增长战略[13]