公司核心事件 - 律师事务所Kessler Topaz Meltzer & Check正在代表uniQure N.V.的投资者调查其可能违反联邦证券法的行为 [1] - 调查源于uniQure于2025年11月3日发布新闻稿 披露美国食品药品监督管理局通知公司 其亨廷顿病研究性基因疗法AMT-130的数据未能提供足够证据支持生物制品许可申请的提交 [2] - 公司披露 美国食品药品监督管理局目前不再同意AMT-130的I/II期研究数据足以作为支持BLA提交的主要证据 导致AMT-130的BLA提交时间变得不明确 [2] 市场反应 - 该消息导致uniQure股价在2025年11月3日暴跌超过50% 从2025年10月31日的收盘价67.69美元跌至34.29美元 [3] 公司产品研发进展 - uniQure的核心在研产品AMT-130是一款用于治疗亨廷顿病的基因疗法 [2] - 该产品的生物制品许可申请提交因美国食品药品监督管理局对现有临床数据充分性的质疑而受阻 时间表已不明确 [2]