核心观点 - 赛诺菲在研药物efdoralprin alfa（SAR447537）获得欧洲药品管理局授予的孤儿药资格认定，用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肺气肿，该药物在二期临床试验中对比现有标准疗法显示出优越性，并已获得美国食品药品监督管理局的快速通道和孤儿药资格认定 [1][2][3] 关于药物efdoralprin alfa - efdoralprin alfa是一种在研的重组人α-1抗胰蛋白酶-Fc融合蛋白，旨在通过每三周或每四周给药一次，将功能性AAT水平恢复至正常范围并抑制中性粒细胞弹性蛋白酶，从而治疗AATD肺气肿 [4] - 该药物在名为ElevAATe的全球二期研究（NCT05856331）中，对比标准血浆衍生疗法，达到了所有主要和关键次要终点，显示出优越性 [2] - 该药物已获得美国食品药品监督管理局的快速通道和孤儿药资格认定，以及欧洲药品管理局的孤儿药资格认定 [3][4] 关于疾病AATD - α-1抗胰蛋白酶缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，其特征是肝脏产生的、保护肺部免受炎症和损伤的AAT蛋白水平低下或缺失，导致肺和肝组织进行性恶化 [5] - 患者常出现肺损伤并发展为慢性阻塞性肺病（包括肺气肿），严重时可能需要进行肺移植 [5] - 全球约有235,000人患有AATD，其中美国近100,000人，但约90%的患者可能未被确诊 [5] - 自1987年引入血浆衍生疗法以来，尚无新疗法问世，存在巨大的未满足医疗需求 [5] 关于公司赛诺菲 - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们的生活并实现强劲增长 [6] - 公司利用对免疫系统的深入理解来发明治疗和保护全球数百万人的药物和疫苗，并拥有可能惠及数百万人的创新研发管线 [6] - 公司股票在泛欧交易所（代码：SAN）和纳斯达克（代码：SNY）上市 [6] 研发进展与计划 - efdoralprin alfa目前处于临床开发阶段，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的评估 [3] - 公司计划在即将召开的医学会议上公布数据，并与全球监管机构商讨下一步计划 [3]