文章核心观点 Veru公司宣布其肥胖症治疗药物enobosarm与GLP-1受体激动剂联合疗法的临床开发取得重大进展 在获得FDA明确的监管路径指引后 公司计划于2026年第一季度启动关键的2b期PLATEAU临床研究 旨在解决GLP-1单药治疗中常见的体重下降平台期问题 并实现更具选择性的减脂和肌肉保留 从而提升减重质量 [1][2][3] 临床项目进展与数据 - 2b期QUALITY研究积极结果：该研究在168名年龄≥60岁的肥胖患者中评估了enobosarm（3mg或6mg）联合司美格鲁肽的疗效与安全性 结果显示 与安慰剂+司美格鲁肽组相比 enobosarm 3mg组在16周时实现了100%的瘦体重保留 且脂肪减少多出12% [4][5][7] - 减重质量显著改善：在安慰剂+司美格鲁肽组 减去的总体重中平均34%为瘦体重 66%为脂肪 而在enobosarm 3mg+司美格鲁肽组 减去的体重100%为脂肪 0%为瘦体重 [7] - 身体功能得到保护：使用爬楼梯测试评估身体功能 司美格鲁肽单药治疗组有44.8%的患者在16周时出现≥10%的功能下降 而enobosarm 3mg治疗将此比例降至17.6% 相对降低了59.8% [7] - 停药后体重反弹减少：在为期12周的维持期扩展研究中 患者停用司美格鲁肽后 安慰剂单药组平均体重反弹了2.57%（5.06磅） enobosarm 3mg单药组仅反弹1.41%（2.73磅） 表明enobosarm单药治疗将体重反弹显著减少了46% [7] - 安全性良好：enobosarm联合司美格鲁肽或作为单药治疗均表现出良好的安全性 未增加胃肠道不良事件 无药物性肝损伤证据 在女性和男性中均未观察到男性化或前列腺特异性抗原升高的不良事件 [7][8] FDA监管反馈与开发路径 - 明确的监管路径：根据2025年9月与FDA的会议反馈 公司获得了明确的监管指引 对于enobosarm联合GLP-1 RA治疗肥胖症 存在至少两条基于增量减重的可行审批路径 [10] - 主要终点可接受：FDA认为 增量减重是一个可接受的审批主要终点 具体标准为：在52周的维持治疗中 与GLP-1 RA单药治疗相比 联合疗法需实现至少5%的安慰剂校正后减重差异 若增量减重差异<5%（包括减重相似）但能带来临床显著获益（如身体功能保留） 也可能支持批准 [10] - 剂量确认：FDA确认enobosarm 3mg剂量可用于未来的临床开发 [11] 下一步临床开发计划 - 启动PLATEAU研究：公司计划在2026年第一季度启动2b期PLATEAU临床研究 该研究将招募约200名年龄≥65岁且BMI≥35的肥胖患者 评估enobosarm 3mg联合GLP-1 RA的疗效 [12] - 研究设计：主要疗效终点为72周时相对基线的总体重百分比变化 计划在36周进行中期分析 评估瘦体重和脂肪量的变化 关键次要终点包括身体功能测试和身体成分指标 [12] - 研究目标：旨在验证enobosarm能够帮助患者突破GLP-1 RA治疗中常见的体重下降平台期 预计88%的患者在用药一年后会遇到此平台期 且其中62.6%的患者在达到平台期时仍处于临床肥胖状态 [3][13] 公司财务状况 - 运营亏损收窄：2025财年（截至2025年9月30日）持续经营业务的运营亏损为2480万美元 较2024财年的3620万美元有所减少 [14] - 研发投入增加：研发费用从1280万美元增至1560万美元 反映了临床项目的推进 而一般及行政费用从2460万美元降至1990万美元 [14] - 净亏损减少：持续经营业务的净亏损为1570万美元（每股1.07美元） 较上一财年的3530万美元（每股2.61美元）大幅改善 [19] - 现金状况：截至2025年9月30日 公司拥有现金、现金等价物及受限现金共计1580万美元 2025财年结束后 公司通过公开发行获得了约2340万美元的净收益 增强了资金储备 [19][1]