公司近期动态 - 公司首席执行官Dipal Doshi将于2026年1月14日太平洋时间下午3:45（东部时间下午6:45）在第44届摩根大通医疗健康大会上发表演讲 [1] - 演讲将通过公司投资者关系网站的演示文稿部分进行网络直播 直播结束后将提供为期30天的存档回放 [1] 公司业务与战略 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司 致力于通过建立一类新型药物来改变患者生活 这类药物可作用于长期以来被认为难以企及的细胞内靶点 [2] - 公司的核心技术是内体逃逸载体疗法 旨在实现多种治疗药物向多种器官和组织的高效细胞内递送 从而改善治疗指数 [2] - 公司正利用其专有的、多功能和模块化的方法 推进一个强大的基于RNA和蛋白质的研发管线 潜在治疗领域包括神经肌肉疾病和眼科疾病等 [2] 研发管线进展 - 公司的主要寡核苷酸项目正在开发中 旨在潜在治疗适用于外显子44、45、50和51跳跃的杜氏肌营养不良症患者 [2] - 公司已合作开发一个临床阶段项目VX-670 用于治疗1型强直性肌营养不良症 [2]