公司核心动态 - Soligenix公司宣布其评估SGX945治疗白塞病的2a期概念验证研究结果已在《Rheumatology》期刊上发表 [1] - 公司首席执行官表示计划对SGX945进行重新配方以实现家庭皮下注射治疗并计划与卫生当局合作设计后续临床研究 [5] - 公司拥有针对先天防御调节剂技术平台的强大知识产权地位包括dusquetide及相关类似物的物质组成专利并已获得FDA针对白塞病口腔病变治疗的快速通道资格和白塞病治疗的孤儿药资格 [10] 产品SGX945临床数据 - 在2a期开放标签研究中8名患者中有7名在4周治疗期内获益且在治疗停止后的4周随访期内显示出潜在的持续效果 [2] - 使用与3期apremilast研究相同的主要终点治疗4周后SGX945治疗组相对于安慰剂组有40%的改善而apremilast的改善为37% [3][9] - 在SGX945治疗于第4周停止后其疗效在后续4周随访期内得以维持第8周评估仍有32%的改善而持续给药至第12周的apremilast在第8周的改善为41% [3][9] - 研究中一名患者的皮肤溃疡在4周SGX945治疗期间痊愈皮肤溃疡通常被认为极难治愈 [4][9] - SGX945耐受性良好未出现治疗相关不良事件而apremilast常见不良事件包括腹泻41%患者恶心19%患者和头痛14%患者这些在SGX945中均未观察到 [4][9] 产品机制与研发背景 - Dusquetide是SGX945的活性成分属于先天防御调节剂这一新型短合成肽类药物通过调节机体对损伤和感染的反应产生抗炎抗感染和组织愈合的作用 [6] - 临床前研究在多种动物疾病模型中证明了其疗效和安全性包括黏膜炎结肠炎巨噬细胞激活综合征以及细菌感染此外多项体外和体内异种移植研究显示了其潜在的抗肿瘤活性 [7] - Dusquetide已在超过350名因头颈癌放化疗导致口腔黏膜炎的受试者参与的2期和3期临床研究中显示出积极的疗效结果包括潜在的长期辅助获益 [8] - 该2a期研究设计高度可比于已发表的用于支持apremilast治疗白塞病口腔溃疡上市批准的3期研究 [9] 目标疾病市场与竞争格局 - 白塞病是一种无法治愈的慢性疾病全球患者多达100万人其中美国约18000人欧洲超过50000人土耳其约350000人 [5][12] - 该病目前尚无治愈方法现有治疗主要用于控制症状唯一获批的药物是apremilast用于维持治疗以预防口腔溃疡形成但需持续使用且成本高并有腹泻恶心等副作用 [13][14] - 白塞病主要体征和症状包括口腔溃疡约95%患者皮肤皮疹和病变约50%患者生殖器溃疡约50%患者腿部溃疡约40%患者和眼部炎症约15%患者 [11] 公司业务概览 - Soligenix是一家专注于开发治疗未满足医疗需求的罕见疾病的后期生物制药公司 [1][15] - 其专业生物治疗业务部门正在开发并推进HyBryte用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤的开发项目还包括将合成金丝桃素扩展至银屑病适应症以及先天防御调节剂dusquetide用于治疗炎症性疾病包括头颈癌口腔黏膜炎和白塞病 [15] - 其公共卫生解决方案业务部门包括Ricin毒素疫苗候选物RiVax针对丝状病毒如马尔堡和埃博拉的疫苗项目以及新冠疫苗候选物CiVax该部门研发使用了公司专有的热稳定平台技术ThermoVax并获得了美国政府机构的资助 [16]