核心观点 - UniQure (QURE) 被分析师视为具有巨大上涨潜力的小盘股，尽管近期多家投行下调其目标价，但仍维持买入评级 [1][2] - 公司核心在研基因疗法AMT-130用于治疗亨廷顿病，近期与FDA的沟通结果显示，现有临床数据可能不足以支持生物制品许可申请的提交，导致项目时间表可能推迟 [3][4] 分析师评级与目标价调整 - Stifel于12月11日将目标价从50美元下调至40美元，但维持“买入”评级，并更新了对生物技术行业多家公司的评估与模型 [1] - Mizuho分析师Uy Ear于12月8日将目标价从60美元大幅下调至33美元，但维持“跑赢大盘”评级，下调原因是降低了对AMT-130成功概率的预期，并将预计上市年份推迟了一年 [2] AMT-130研发进展与监管沟通 - 公司于12月4日宣布收到FDA关于10月29日举行的BLA前置会议的最终会议纪要，该会议旨在讨论AMT-130的申请事宜 [3] - 管理层报告称，FDA在纪要中表示，目前提交的AMT-130 I/II期研究数据不太可能提供支持BLA提交的主要证据 [4] - 公司正在仔细评估反馈，并计划在2026财年第一季度紧急请求与FDA进行后续会议 [4] 公司业务概况 - UniQure致力于发现、开发和商业化创新基因疗法，其研究重点包括亨廷顿病、脂蛋白脂酶缺乏症、血友病和心血管疾病 [5]