公司核心产品更新 - CRISPR Therapeutics 提供了其研究性同种异体CAR-T疗法zugocaptagene geleucel (zugo-cel，前称CTX112™) 在自身免疫性疾病和血液恶性肿瘤方面的最新进展 [1] 自身免疫性疾病临床数据 - 截至2025年12月17日数据截止，已有4名自身免疫性疾病患者（2名系统性红斑狼疮SLE，2名伴有间质性肺病的免疫介导坏死性肌病IMNM）接受了1亿细胞剂量的治疗，并进行了至少28天的随访 [4] - 所有4名患者均观察到快速且深度的B细胞耗竭，在治疗最初1-2天内出现并维持超过第一个月，且再生的B细胞显示出向未转换的初始库转变 [4] - 所有患者在28天评估时均表现出显著的临床改善 [4] - 首名SLE患者（基线SLEDAI-2K评分为8，且对9种既往疗法无效）在CAR-T治疗后，已维持无药物的DORIS临床缓解达6个月 [1][4] - 治疗耐受性良好，未观察到高级别细胞因子释放综合征或免疫效应细胞相关神经毒性综合征 [4] - 公司已启动针对难治性原发性免疫性血小板减少症和温抗体型自身免疫性溶血性贫血的额外1期篮子试验 [1][5] 血液恶性肿瘤临床数据 - 在复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者中，单药zugo-cel在6亿细胞剂量下显示出90%的总缓解率和70%的完全缓解率 [1] - 具体而言，在6亿细胞推荐2期剂量下治疗的10名R/R LBCL患者中，观察到90%的总缓解率和70%的完全缓解率，包括一名在自体CAR-T细胞治疗后复发的患者达到完全缓解 [7][11] - 在已完成12个月随访的患者中，67%在12个月评估时仍保持完全缓解 [1][11] - 在6亿细胞剂量下，观察到平均CAR-T细胞扩增峰值约为1,700细胞/微升，这比接受3亿细胞剂量的患者高出约四倍 [11] - 在所有以推荐2期剂量治疗的LBCL患者中，3级细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和严重感染的发生率分别为17%、17%和8% [11] - 在目前用于自身免疫性疾病篮子试验研究的1亿细胞剂量下，未观察到3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征或细胞因子释放综合征 [11] 合作与研发进展 - 公司宣布与礼来达成合作和临床供应协议，以评估zugo-cel与pirtobrutinib联合治疗侵袭性B细胞淋巴瘤 [1][8] - 针对自身免疫性疾病和血液恶性肿瘤的进一步更新预计将在2026年下半年提供 [1][5][8] 产品与公司背景 - Zugocaptagene geleucel是一种完全拥有的、靶向CD19的同种异体CAR-T细胞疗法候选产品，正在开发用于自身免疫和免疫肿瘤适应症 [9] - 它是一种现成的同种异体CAR-T，利用CRISPR Cas9进行靶向基因敲除和CAR插入，以实现免疫逃避并增强T效应细胞效力 [9] - CRISPR Therapeutics是一家领先的基因编辑公司，其开发的CASGEVY是全球首个获批的基于CRISPR的疗法，用于治疗符合条件的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血患者 [10] - 公司正在通过开发新型专有基因编辑平台SyNTase™，扩大其在基因编辑领域的领导地位 [10]