公司产品更新：Zugocaptagene Geleucel (zugo-cel) - CRISPR Therapeutics 提供了其研究性同种异体CD19靶向CAR-T疗法zugocaptagene geleucel (zugo-cel) 在自身免疫性疾病和血液恶性肿瘤方面的最新进展 [1] 自身免疫性疾病适应症 - zugo-cel 针对CD19 目前正在进行一项针对自身免疫性风湿病的1期篮子试验 初步临床数据令人鼓舞且耐受性良好 [2] - 截至12月17日数据截止 已有4名患者接受了1亿细胞剂量的治疗并随访至少28天 其细胞扩增水平与正在进行的B细胞淋巴瘤试验中相同剂量下观察到的水平相当 [3] - 治疗在1-2天内观察到外周血快速且深度的B细胞耗竭 并在第一个月内得以维持 所有患者在28天评估时均表现出显著的临床改善 治疗耐受性良好 未观察到高级别细胞因子释放综合征或免疫效应细胞相关神经毒性综合征 [4] - 针对自身免疫性疾病的临床试验正在各适应症中继续进行 公司预计在2026年下半年提供更多更新 此外 已启动针对免疫性血小板减少性紫癜和温抗体型自身免疫性溶血性贫血的1期临床试验 [5] 免疫肿瘤学适应症 - 在血液恶性肿瘤中 zugo-cel 在使用氟达拉滨和环磷酰胺进行标准淋巴细胞清除方案后给药 所有四个剂量水平共治疗了39名患者 推荐2期剂量最近被确定为6亿细胞剂量（针对大B细胞淋巴瘤队列） [6] - 截至2025年11月20日数据截止 已有10名复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者接受了6亿细胞推荐2期剂量的治疗并至少随访一个月 观察到总缓解率为90% 完全缓解率为70% 包括一名在自体CAR-T细胞疗法后复发的患者达到完全缓解 [7] - 在已完成12个月随访的患者中 67% 在12个月评估时仍保持完全缓解 在推荐2期剂量下观察到CAR-T细胞扩增峰值平均约为1,700细胞/微升 比接受3亿细胞剂量的患者高出约四倍 在所有接受推荐2期剂量治疗的大B细胞淋巴瘤患者中 3级细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征和严重感染的发生率分别为17%、17%和8% [8] - 在1亿细胞剂量下未观察到3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征或细胞因子释放综合征 该剂量是目前自身免疫篮子试验中研究的剂量 [9] - 针对复发/难治性B细胞恶性肿瘤的1/2期临床试验正在进行中 公司预计在2026年下半年提供更多更新 [10] 商业合作与市场反应 - CRISPR Therapeutics 已与礼来公司建立新的合作和临床供应协议 以评估zugo-cel与pirtobrutinib联合治疗侵袭性B细胞淋巴瘤 进一步扩展该项目的肿瘤学开发 [10] - 在消息发布时 CRISPR Therapeutics 股价上涨3.46%至57.79美元 [11]